Faron esitteli ASH-kokouksessa päivitettyä BEXMAB-dataa

Faron tiedotti maanantaina BEXMAB-tutkimuksen päivitetyistä tuloksista, jotka esiteltiin American Society of Hematology (ASH) -vuosikokouksessa. Päivitetyt tulokset tarkensivat uusiutunutta tai hoitoresistenttiä (r/r) myelodysplastista oireyhtymää (HR-MDS) sairastavien potilaiden elinajanodotteen 14,5 kuukauteen (aik. 13,4). Lisäksi tuore analyysi keskittyi TP53-mutaatiota kantavien potilaiden vasteisiin. Tulokset tukevat yhtiön suunnitelmia edetä vaiheen II/III rekisteröintitutkimukseen, eikä tiedotteella ole välitöntä vaikutusta ennusteisiimme. Sijoitustarinan etenemisen kannalta keskiössä on tulevan tutkimuksen rahoitus ja sen aloittaminen suunnitellussa aikataulussa Q2’26.

Elinajanodote piteni vaikeahoitoisessa potilasryhmässä

Päivitetyn datan uusi havainto oli uusiutunutta tai hoitoresistenttiä (r/r) HR-MDS:ää sairastavien potilaiden mediaanin elinajanodotteen (mOS) nousu 14,5 kuukauteen aiemmin raportoidusta 13,4 kuukaudesta. Historiallisesti tässä potilasryhmässä elinajanodote on ollut vain noin 5–6 kuukautta.

Tuore analyysi keskittyi myös TP53-mutaatiota kantaviin potilaisiin, joiden ennuste on tyypillisesti heikko. Ensilinjan hoidossa TP53-mutaatiopotilaista 70 % saavutti täyden vasteen (Complete Remission CR). Mutaatiota kantamattomista, lähtökohtaisesti helpommin hoidettavista potilaista, täyden vasteen sai 20 %. Puolet ensilinjan ja viidennes r/r-taudin TP53-potilaista pystyi etenemään parantavaan kantasolusiirtoon (SCT). Tutkimusasetelman ja pienen otoskoon vuoksi sattuman rooli tuloksissa on merkittävä. Tehon suhteen selvästi tukevammalla pohjalla olevia johtopäätöksiä voi tehdä tulevan satunnaistetun tutkimuksen väliluennassa.

Verensiirroista vapautuminen parantaa elämänlaatua

Uutena tietona Faron raportoi tarkemmin potilaiden vapautumisesta verensiirroista (transfusion independence, TI). Ensilinjan potilaista, jotka olivat lähtötilanteessa riippuvaisia verensiirroista, 57 % saavutti riippumattomuuden hoidon aikana. Koko tutkimuspopulaatiossa vastaava luku oli 23 %. Verensiirroista vapautuminen on kliinisesti merkittävä tekijä, sillä se parantaa potilaiden elämänlaatua ja vähentää terveydenhuollon kuormitusta. Pelkän atsasitidiinihoidon tiedetään johtavan verensiirroista vapautumiseen osalla potilaista. Bexmarilimabin roolia TI:n osalta onkin vaikeaa arvioida tässä vaiheessa.

Suunnitelmissa vaiheen II/III rekisteröintitutkimus ensi vuonna

ASH-kokouksessa esitetyt tulokset täydentävät aiemmin ASCO- ja ESMO-kokouksissa esitettyjä päätuloksia. Päivitykset TP53-vasteista, elinajanodotteesta ja tarkentunut data verensiirroista vapautumisesta tarkentavat kokonaiskuvaa. Turvallisuusprofiili säilyi edelleen hyvänä, eikä tutkimuksessa havaittu bexmarilimabiin liittyviä kuolemaan johtaneita haittatapahtumia. Emme odota siedettävyyden ja turvallisuuden aiheuttavan huolia tulevassa vaiheen II/III tutkimuksessa.

Kokonaisuudessaan BEXMAB-tulokset antavat Faronille hyvät lähtökohdat suunnitellun satunnaistetun vaiheen II/III rekisteröintitutkimuksen (BEXMAB-02) aloittamiseen. Yhtiö on aiemmin kertonut tavoittelevansa tutkimuksen aloitusta Q2’26 aikana. Aikataulu on mielestämme kireä ja edellyttää toteutuakseen nopeaa rahoitusratkaisua. Faron on kertonut tavoittelevansa kumppanuussopimusta tutkimuksen rahoittamiseksi. Muutkin vaihtoehdot, kuten vaihtovelkakirjalainan ja osakeannin yhdistelmä tulevan tutkimuksen ensimmäisen osan toteuttamiseksi ovat mielestämme realistisia.