Faron H1’25 -ennakko: Yhtiö valmistautuu ratkaisevaan tutkimusvaiheeseen

Lähde: Inderes

Faron julkistaa H1-raporttinsa keskiviikkona 27.8. Klo 16 alkavaa tuloslähetystä voi seurata täällä. Jakson aikana Faron on päivittänyt tuloksia vaiheen I/II verisyöpätutkimus BEXMAB:sta. Tutkimus on nyt loppuvaiheissaan ja tulokset arviomme mukaan tukevat viimeisen ja ratkaisevan tutkimusvaiheen toteuttamista. H1:n aikana Faron teki 12 MEUR:n suunnatun annin ja sopi lisäksi 35 MEUR:n vaihtovelkakirjalainasta. Järjestelyjen tukemana nykyrahoitus riittää Q1’26 saakka. Raportointikauden jälkeen yhtiö kertoi Yhdysvaltojen viranomaisen kanssa pidetystä kokouksesta, jonka tuloksena saatiin lisätietoja suunnitteilla olevan ratkaisevan tutkimuksen todennäköisestä rakenteesta. H1-raportin yhteydessä suurin kiinnostuksemme koskeekin lisätietoja uuden tutkimuksen suunnitelmien suhteen.

Vaiheen I/II BEXMAB-tutkimus loppusuoralla

Faron aloitti vaiheen I/II BEXMAB-tutkimuksen kesällä 2022. BEXMAB:ssa Faronin tutkimuslääke bexmarilimabi yhdistetään standardihoito atsasitidiiniin verisyövissä. Tutkimuksen alkuvaiheessa bexmarilimabin annostusta, siedettävyyttä, turvallisuutta ja alustavaa tehoa testattiin myelodysplastisessa syndroomassa (MDS) ja akuutissa myelooisessa leukemiassa (AML). Tutkimuksen edetessä painopiste siirtyi MDS:n toisen linjan potilaisiin (r/r MDS) ja muut verisyövät jäivät ainakin toistaiseksi taustalle. Viime kesän FDA:n neuvonpidon jälkeen tutkimukseen otettiin mukaan ensilinjan MDS-potilaita ja kehityksen painopiste alkoi siirtyä entistä enemmän ensilinjan suuntaan.

H1’25 aikana Faron on päivittänyt tutkimustietoja useampaan otteeseen. Uusimman H2:n puolella tehdyn tulosluennan perusteella täysiä hoitovasteita (complete remission CR) nähtiin 43 %:lla (9/21) ensilinjan MDS-potilaista, mikä on mielestämme hyvä tulos. Siedettävyyden ja turvallisuuden näkökulmasta tulokset vaikuttavat hyviltä, sillä bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmän määrälliset ja laadulliset haitat olivat arviomme mukaan hyväksyttävällä tasolla. Muistutamme, että vähäisen potilasmäärän (21) takia tutkimuksen tilastollinen voima ei mahdollista vahvojen johtopäätösten tekemistä tehon suhteen. Alustavan lupaavat tulokset vaiheesta II voivat kuitenkin auttaa rahoitusneuvotteluissa mahdollisten partnerien kanssa ratkaisevan vaiheen toteuttamiseksi. Vasteiden lisääntyminen tutkimuksen edetessä ei ollut täysin yllättävää, sillä Faron on useasti muistuttanut, että hoitovasteet voivat lisääntyä hoidon jatkumisen aikana.

Ratkaisevan tutkimuksen askelmerkit tarkentuvat

Viime viikolla Faron kertoi uusia tietoja tulevaan ratkaisevaan tutkimukseen liittyen perustuen Yhdysvaltain viranomaisen (Food and Drug Administration) kanssa käytyyn neuvonpitoon. Kyseessä on tyypillisesti viranomaisen kanssa kliinisen vaiheen II lopussa pidettävä tapaaminen ja keskustelu (ns. end-of-phase II meeting). Uusien tietojen mukaan tuleva myyntiluvan ratkaiseva vaiheen II/III tutkimus tulee keskittymään ensilinjan MDS:n toisen linjan (r/r MDS) jäädessä taustalle. Toinen muutos aiempaan nähden liittyy tulevassa tutkimuksessa ensin toteutettavaan annostusvaiheeseen, mikä lisännee tutkimuksen kokonaiskestoa ja potilasmäärää jonkin verran aiempaan näkymään verrattuna. Suunniteltua potilasmäärää tiedotteessa ei kommentoitu, mikä on kiinnostava tarkentava kysymys tulevaa H1-raporttia ajatellen.

Rahoitus järjestetty ensi vuoden alkuun saakka

Faron toteutti H1:n aikana 12 MEUR:n suunnatun annin ja enimmillään 35 MEUR:n arvoisen vaihtovelkakirjalainan, josta on tähän mennessä nostettu 15 MEUR. Näiden toimien seurauksena rahavarat riittävät yhtiön mukaan Q1’26 saakka. Tämä kattaa arviomme mukaan vaiheen I/II tutkimuksen loppuun saattamisen ja vaiheen II/III tutkimuksen valmisteluja. Varsinainen ratkaisevan vaiheen tutkimus vaatii merkittävää lisärahoitusta, jonka tarkempaa tasoa on mahdollista arvioida paremmin, kun tutkimuksen yksityiskohdat tarkentuvat (ml suunniteltu potilasmäärä). Faron on kertonut tavoittelevansa kumppanuussopimusta ratkaisevan vaiheen tutkimuksen toteuttamiseksi. Keskeisimmät tulokset edellisestä tutkimuksesta alkavat olla valmiit, joten sen puolesta data parterikeskustelujen taustalle alkaa arviomme mukaan olla kypsässä vaiheessa.

H1-lukujen puolesta odotamme -14,8 MEUR:n liiketulosta. Tähän vaikuttaa sekä nykyisen tutkimuksen potilasaktiviteettien tilanne että seuraavan vaiheen valmistelukustannukset. Kustannuksia voi aiheuttaa esimerkiksi bexmarilimabin tuotantokapasiteetin lisääminen.