Faron: Hoitovasteet lisääntyivät ajan myötä

Faron tiedotti keskiviikkona tarkennuksista vaiheen II BEXMAB-tutkimuksen tuloksiin. Uusimman tulosluennan perusteella täysiä hoitovasteita (complete remission CR) nähtiin 43 %:lla (9/21) ensilinjan potilailla, jotka sairastavat korkean riskin myelodysplastista syndroomaa (MDS). CR-hoitovasteiden osuus on lisääntynyt edellisestä luennasta hoidon jatkuessa pidempään, mikä on positiivinen signaali jatkoa ajatellen. Isossa kuvassa toistamme arviomme, että vaiheen II tulokset ovat riittävän hyviä perustelemaan siirtymisen ratkaisevaan vaiheeseen III. Avainkysymys lähikuukausina on ratkaisevan tutkimuksen rahoittaminen ja rahoituksen ehdot.

Lisävasteita ensilinjan MDS-potilaissa

Korkean riskin MDS on huonon ennusteen verisyöpä, jonka hoitoa Faron pyrkii parantamaan yhdistämällä sen bexmarilimabi-tutkimuslääke standardihoito atsasitidiiniin. Ensilinjan potilaissa 43 %:n CR-vaste on mielestämme hyvä tulos. Muistutamme, että vähäisen potilasmäärän (21) takia tutkimuksen tilastollinen voima ei mahdollista vahvojen johtopäätösten tekemistä. Hyvät tulokset vaiheesta II voivat kuitenkin auttaa rahoitusneuvotteluissa mahdollisten partnerien kanssa ratkaisevan vaiheen toteuttamiseksi. Vasteiden lisääntyminen aiemmasta ei sinänsä ollut täysin yllättävää, sillä Faron on systemaattisesti muistuttanut, että hoitovasteet voivat lisääntyä hoidon edetessä. Loppuvaiheen vaikeammin hoidettavilla r/r MDS -potilailla kokonaisvasteita oli aiemman tiedotteen mukaan 47 %:lla ja CR-vasteita 6 %:lla. Myös tässä joukossa luvut voivat vielä muuttua. Eliajanodotteen osalta odotamme tuloksia r/r MDS -potilaiden osalta loppuvuonna tai viimeistään alkuvuodesta. Ensilinjan potilaiden osalta tuloksia saadaan odottaa pidempään.

Kokonaisuutena tulokset mahdollistavat mielestämme vaiheeseen III siirtymisen, jonka toteutuksen yksityiskohdista keskustellaan valvovan viranomaisen (FDA) kanssa. Faron hyödyntää tätä uusinta hoitovastedataa keskusteluissa. Turvallisuuden ja siedettävyyden suhteen bexirimabin ja atsasitidiinin yhdistelmä vaikuttaa mielestämme riittävän hyvältä, emmekä näe siihen liittyen merkittäviä huolia.

Rahoitus riittää vaiheen II loppuun saattamiseen

Rahoituksen osalta Faronin rahavarat riittävät yhtiön mukaan Q1’26 saakka. Rahoituksen kokonaisuuteen tuli keväällä 2025 mukaan enintään 35 MEUR:n vaihtovelkakirjalaina. Lainasta on nostettu ensimmäinen 15 MEUR:n erä, joka käytettiin pääasiassa IPF:n lainan takaisin maksuun. Nykyrahoituksen turvin Faron saa nykyisen BEXMAB-tutkimuksen käytännössä valmiiksi ja voi tehdä valmisteluja vaiheen III –tutkimusta varten. Seuraavan vaiheen toteutus vaatii kuitenkin merkittävästi uutta rahoitusta, jonka tarkempi määrä selvinnee tutkimussuunnitelman valmistuttua.