Faron julkaisi maanantaina ensimmäisen analyysin BEXMAB-tutkimuksen elinajanodotteesta (OS). Analyysi koskee ensilinjan potilaita, joilla on korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä (HR-MDS). Varhaisen vaiheen tulosten mukaan mediaani-OS on saavutettu vasta yhdessä alaryhmässä. Kahdessa muussa alaryhmässä OS:n mediaania ei vielä ole saavutettu ja seuranta jatkuu edelleen. Isossa kuvassa sijoitustarinan kannalta keskeistä on alkavan BEXERA-tutkimuksen eteneminen ripeästi kohti vuoden 2027 lopussa suunniteltua tulosluentaa.

Vaikeimmin hoidettavan potilasryhmän OS linjassa standardihoidon kanssa

BEXMAB-tutkimuksessa on mukana 21 ensilinjan HR-MDS-potilasta. Käsityksemme mukaan elossaoloajan mediaania ei ole vielä saavutettu koko ryhmässä 14,9 kuukauden mediaaniseurannan jälkeen. Mediaania ei myöskään saavutettu niillä potilailla, joilla oli villityypin (ei-mutaatiota) TP53-geeni tai vain yhden alleelin TP53-mutaatio (eli mutaatio vain toisessa DNA:n juosteessa). Ainoa ryhmä, joka saavutti elossaoloajan mediaanin (8,8 kuukautta), oli molempien alleelien TP53-mutaatiota kantava potilasjoukko, jonka sairaus on vakavin ja ennuste heikoin. Tulos on linjassa historiallisen elinajanodotteen kanssa (Bernard, 2020). Tulos ei siten viittaa bexmarilimabin lisäävän elinajanodotetta tässä alaryhmässä. Muiden ryhmien osalta mediaania ei ole vielä saavutettu, joten tuloksia ei voida toistaiseksi tulkita. Korostamme, että tutkimuksen rakenne (pieni koko, ei satunnaistamista tai verrokkiryhmää) ei mahdollista vahvojen johtopäätösten tekemistä. Koko tutkimuksen ja etenkin alaryhmien pienen koon vuoksi sattuman osuus tuloksissa on erittäin merkittävä. Historiallisesti HR-MDS-potilaiden OS on vaihdellut tutkimuksittain. Tuoreehkon meta-analyysin (Hasegawa, 2023) mukaan pelkällä atsasitidiinilla hoidettujen HR-MDS-potilaiden OS oli 16,4 kuukautta, mikä toimii karkeana vertailukohtana nykyhoidon teholle. Suorat vertailut eri tutkimusten välillä ovat kuitenkin ongelmallisia, kuten olemme usein kommenteissamme todenneet. Laadukasta tietoa saadaan jatkossa satunnaistetusta ja kontrolloidusta BEXERA-tutkimuksesta, jossa bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmää verrataan standardihoitoon (pelkkä atsasitidiini).

Korkealaatuista dataa luvassa BEXERA-tutkimuksesta ensi vuonna

Faronin sijoitustarinan ydin ja keskeisin arvoajuri on BEXERA-tutkimus. Tämä 90 potilaan satunnaistettu vaiheen IIb -tutkimus on suunniteltu alkavaksi vuoden 2026 jälkipuoliskolla. Seuraamme mielenkiinnolla loppuvuodelle luvattua laajempaa BEXMAB-dataa, mutta varsinainen arvio lääkeaihion kaupallisesta potentiaalista saadaan arviomme mukaan vasta, kun BEXERA-tutkimuksen tulokset valmistuvat loppuvuodesta 2027.