Faronin ratkaisevan tutkimuksen suuntalinjat alkavat tarkentua

Faron tiedotti maanantaina Yhdysvaltain viranomaisen (Food and Drug Administration) kanssa käydystä neuvonpidosta. Kyseessä on tyypillisesti viranomaisen kanssa kliinisen vaiheen II lopussa pidettävä tapaaminen ja keskustelu (ns. End-of-Phase II Meeting). Verrattuna vuosi sitten saatuun FDA:n linjaukseen, tuleva myyntiluvan ratkaiseva tutkimus tulee keskittymään ensilinjan MDS:n toisen linjan (r/r MDS) jäädessä taustalle. Toinen muutos aiempaan nähden liittyy tulevassa tutkimuksessa ensin toteutettavaan annostusvaiheeseen, mikä lisännee tutkimuksen kokonaiskestoa ja potilasmäärää jonkin verran aiempaan näkymään verrattuna. Tarkastamme näkemystämme ja ennusteitamme viimeistään ensi keskiviikkona julkaistavan H1-raportin yhteydessä.

FDA:n palaute muokkasi tulevan ratkaisevan tutkimuksen asetelmaa joiltain osin

Tiedotteen mukaan FDA neuvoi Faronia toteuttamaan ratkaisevan vaiheen tutkimuksen korkean riskin MDS-potilailla ensilinjassa. Tämä tarkoittaa potilaita, jotka saavat hoitoa sairauteensa ensimmäistä kertaa. Muutoksena aiempaan on, että mahdollista aikaistettua myyntilupaa (accelerated approval) voidaan tulosten puoltaessa hakea ensilinjan MDS:n, mutta ei tämän tutkimuksen perusteella käsityksemme mukaan toisen linjan r/r MDS:n. Aiemmin r/r MDS -hakemus oli tiekartalla mahdollisuutena ennen ensilinjan hakemusta FDA:n viime kesänä antamien kommenttien mukaan. Suunniteltua potilasmäärää tiedotteessa ei kommentoitu, mikä on kiinnostava tarkentava kysymys tulevaa H1-raporttia ajatellen.

Vaiheen II/III -tutkimus selvittää ensin sopivaa annostusta

Uutena asiana tuli myös tieto tutkimuksen avaavasta annosvastevaiheesta. Tämä tarkoittaa, että aluksi selvitetään parhaalta vaikuttava annos (1 vs. 3 mg/kg), jonka jälkeen tutkimusta jatketaan saumattomasti parhaalta vaikuttavalla annoksella. Tämä oli meille jossain määrin yllätys, sillä sopivaa annostusta haettiin jo aiemmassa tutkimusvaiheessa. Käytännössä uusi annostustutkimus voi pitkittää tutkimuksen valmistumisen aikataulua ja lisätä tarvittavaa potilasmäärää jonkin verran aiempaan näkymään verrattuna.

Ensisijaisina päätetapahtumina täydet hoitovasteet ja elinajanodote

Linjauksia saatiin myös tutkimuksessa käytettävästä kriteeristöstä. Väliluennassa käytetään ensisijaisena päätetapahtumana IWG2023-kriteeristön mukaisia täysiä vasteita (CR ja CReq). Nämä ovat vahvoja vasteita, jotka korreloivat parhaiten elinajanodotteen kanssa ja joita voidaan siksi käyttää mahdollista aikaistettua myyntilupahakemusta arvioitaessa. Faron esitti käsityksemme mukaan alun perin ns. cCR-vasteiden (composite complete remission) käyttöä ensisijaisena päätetapahtumana. FDA:n ohjeistuksen mukaan cCR:ä voidaan käyttää toissijaisena päätetapahtumana, eli tukemassa ensisijaista tehodataa. Käytettävällä kriteeristöllä tai täsmällisillä vastetyypeillä ei mielestämme ole suurta merkitystä Faronille tai tutkimuksen käytännön toteutuksen kannalta. Tutkimuksen myöhemmässä vaiheessa elinajanodote (overall survival OS) on arviomme mukaan keskeisin lopullisen myyntiluvan ratkaiseva muuttuja. Tämän osalta saadaan lopullisia tuloksia vasta tutkimuksen loppuvaiheessa.

Odotamme lisätietoja H1-raportin yhteydessä

Faronin H1-raportti julkaistaan keskiviikkona 27.8., jolloin yhtiö järjestänee myös webcastin. Odotamme, että yhtiö tarkentaa tietoja pidetystä kokouksesta ja erityisesti suunnitellun tulevan tutkimuksen tarkemmasta toteutuksesta ja aikataulusta. Tarkastelemme ennusteitamme ja näkemystämme tarkemmin H1-päivityksen yhteydessä.