Faron järjesti torstaina tutkimusohjelmaa taustoittavan TK-päivän, jonka tallenne on katsottavissa täällä. Yhtiön tutkimusohjelma on laajentumassa asteittain myelodysplastisesta syndroomasta (MDS) kiinteisiin kasvaimiin ja myös muihin verisyöpiin. Lääkeaihioiden osalta yhtiö jatkaa edelleen yhden kärjen taktiikalla bexmarilimabilla (BEX). TK-päivä kertasi, tarkensi ja syvensi yhtiön suunnitelmia, mutta uutta merkittävää tietoa tutkimusohjelman sisällöstä ei tällä kertaa kuultu. Keskeistä sijoitustarinassa on edelleen BEXERA-tutkimuksen eteneminen suunnitellussa aikataulussa ja budjetissa.

Faronin rahoittama verisyöpätutkimus BEXERA on ensimmäinen mahdollisuus myyntilupaan

Faronin tutkimusohjelman keskeisin osa on vaiheen 2b/3 BEXERA-tutkimus. Se selvittää syöpälääkeaihio bexmarilimabin turvallisuutta ja tehoa yhdistettynä standardilääke atsasitidiiniin korkean riskin MDS:ää (HR-MDS) sairastavilla potilailla. Tutkimusohjelman aiemmissa vaiheissa (vaiheen I/II ei-satunnaistettu BEXMAB-tutkimus) on jo saatu näyttöä yhdistelmän hyvästä siedettävyydestä ensi- ja toisen linjan HR-MDS-potilailla. BEX:ää saaneilla potilailla on myös nähty viitteitä luuytimen verisolutuotannon normalisoitumisesta, mikä voi jatkotutkimuksissa osoittautua lääkkeen lisähyödyksi. Tehosta on saatu alustavia viitteitä (41 % CR+CReq, n=21), mutta varsinainen tehonäyttö nojaa alkavaan BEXERA-tutkimukseen.

BEXERA-tutkimuksen tavoite (ensisijainen päätetapahtuma) on löytää sopivin annos seuraavaa ja myyntiluvan ratkaisevaa varten. Sopivin annos valitaan pistetyksellä, johon vaikuttavat sekä teho (hoitovasteet) että turvallisuus ja siedettävyys kolmen kuukauden kuluttua hoidon aloituksesta. Hoitovasteita mitataan täysillä vasteilla IWG 2023-kriteeristön mukaan (eng. Complete Remission – CR ja CReq). Turvallisuutta ja siedettävyyttä puolestaan mitataan hoitoon liittyvien asteen 3–5 haittojen määrällä (eng. Treatment-related adverse events, TREA). Toissijaisina tavoitteina on useita tehoon ja turvallisuuteen liittyviä mittareita 36 kuukautta hoidon aloituksesta.

Tutkimuksen satunnaistettuun ja kontrolloituun ensimmäiseen osaan (vaihe 2b) otetaan mukaan 90 potilasta, joista yksi 30 potilaan ryhmä saa lumelääkettä+atsasitidiinia (kontrolliryhmä) ja kaksi hoitoryhmää saa eri annokset (1 ja 3 mg/kg) BEX:ä yhdistettynä atsasitidiiniin. Tutkimus on asetelmaltaan laadukas satunnaistettu tutkimus (eng. Randomized controlled trial RCT). Ensimmäinen tulosluenta ensisijaisen päätemuuttujan osalta on suunniteltu vuoden 2027 loppuun. Mikäli tulokset ovat riittävän hyviä tutkimusta laajennetaan toiseen osaan (vaihe 3). Toisessa osassa potilaiden määrää kasvatetaan noin 350:een (sisältäen vaiheen 2b potilaat). Yhtiö odottaa, että vaiheen 3 turvallisuus- ja vastetulosten perusteella se voisi saada myyntiluvan vuonna 2030. Keskeistä on myös tämän jälkeinen seurantajakso, jonka aikana saadaan tieto siitä, vähentääkö BEX potilaiden kuolleisuutta. Tämän tuloksen pitäisi olla saatavilla vuoden 2031 loppupuolella.

Muiden verisyöpien osalta suunnitteilla on kaksi tutkijalähtöistä tutkimusta. Akuuttia myelooista leukemiaa (AML) koskevaa BEAM-X-tutkimusta olemme kommentoineet aiemmin täällä ja toisen linjan MDS (r/r MDS) tutkimusta täällä. Tutkijalähtöiset tutkimukset laajentavat osaltaan BEX:n potentiaalia ja ovat Faronille erittäin kustannustehokkaita. Toisaalta Faronilla on vain rajallinen mahdollisuus vaikuttaa tutkimusten suunnitelmaan tai aikatauluun.

Tutkijalähtöiset tutkimukset kiinteissä kasvaimissa ovat käynnistyneet

Kiinteiden kasvaimien osalta on hiljattain alkanut kaksi tutkijalähtöistä tutkimusta, BLAZE ja BEXAR. Molemmissa tutkimuksissa on hiljattain rekrytoitu ensimmäiset potilaat, ja ensimmäisiä varhaisen vaiheen tuloksia voidaan odottaa vuoden 2027 aikana. BLAZE-tutkimuksessa BEX yhdistetään PD-1-estäjään (nivolumabi), jotka kuuluvat kaikkein eniten myyvien lääkkeiden joukkoon. Yhdistelmää testataan yleisissä syövissä, melanoomassa ja keuhkosyövässä (NSCLC). Nämä ovat kaupallisesti erittäin korkean potentiaalin käyttöaiheita, joissa toisaalta rima on myös erittäin korkealla kilpailun takia. BEXAR-tutkimuksessa BEX yhdistetään kemoterapialääke doxorubisiiniin pehmytkudossarkoomassa. Kyseinen syöpä on erittäin vaikeahoitoinen ja lääkkeitä on rajatusti. Syöpä myös ilmentää runsaasti BEX:n vaikutuskohdetta (Clever-1-proteiini), minkä vuoksi BEX:n tehon testaaminen kyseisessä taudissa on biologisesti perusteltua.

BEXERA on sijoitustarinan pihvi, muut hankkeet lisäävät mausteita

Faronin nykyrahoitus riittää Q4’27 saakka, minkä avulla yhtiön on tarkoitus toteuttaa BEXERA-tutkimuksen tulosluenta ensimmäisen päätetapahtuman osalta. Aiempiin tuloksiin perustuvan arviomme mukaan siedettävyyteen ja turvallisuuteen liittyviä ongelmia tuskin tulee ilmenemään. Tehon suhteen täysiä hoitovasteita (CR ja CReq) pitäisi löytyä hoitoryhmästä kontrolliryhmää enemmän, jotta huomattavasti laajemman ja kalliimman vaiheen 3 tutkimuksen tekeminen olisi perusteltua. Faronin on arviomme mukaan vaikeaa rahoittaa laajaa tutkimusta itse. Tutkimuksen rahoittaminen kumppanoitumisen avulla vaatinee selkeää tieteellistä näyttöä lääkkeen tehosta vaiheessa 2b, jotta kumppani voi perustella ison sijoituksen hankkeen jatkoon. Heikot tulokset voivat tarkoittaa vaiheen 3 toteuttamatta jättämistä. Ensi vuoden tulokset ovatkin Faronille ja sijoittajille äärimmäisen tärkeitä varsinkin siksi, että BEX on yhtiön ainoa kehityksessä oleva lääkeaihio. Muiden hankkeiden eteneminen on positiivista ja ne kasvattavat BEX:n potentiaalia pitkällä aikavälillä. Niiden osalta kaupallistaminen on kuitenkin vielä melko kaukana, joten niiden konkreettinen merkitys yhtiön arvolle on toistaiseksi vielä melko pieni. Loppuvuoden osalta keskeistä on BEXERA-tutkimuksen käynnistyminen suunnitellussa aikataulussa. Ensi vuonna puolestaan oleellista on tutkimuksen ripeä eteneminen, jotta tulosluenta on mahdollista nykyrahoituksella. Lisäväriä ensi vuoteen saadaan kiinteiden kasvaimien ensimmäisistä tuloksista.