Orionin faasi 3 REFALS-tutkimus ei saavuttanut sille asetettuja tavoitteita

Orion tiedotti tiistai-iltana, ettei ALS-potilaiden hoitoon tarkoitetun levosimendaanin faasi 3 REFALS-tutkimus saavuttanut sille asetettuja tavoitteita. Kliinisen vaiheen 3 REFALS-tutkimuksessa tutkittiin suun kautta annosteltavan levosimendaanin tehoa ja turvallisuutta ALS-taudin hoidossa. Tiedote on Orionin kannalta negatiivista, sillä yhtiön osakkeeseen on ladattu sisään merkittävät tuloskasvuodotukset ja olimme odottaneet tutkimuksesta positiivisia tuloksia. Orionin osakekurssiin voi kohdistua tänään laskupainetta.

Faasi 3 REFALS-tutkimuksen päätavoitteena oli osoittaa tilastollisesti merkitsevä ero levosimendaanin ja lumelääkkeen vaikutuksessa makuuasennossa mitattavaan hitaaseen vitaalikapasiteettiin (SVC) 12 hoitoviikon kohdalla. Levosimendaani on Orionin kehittämä ja vuonna 2000 markkinoille tuoma molekyyli, jota on käytetty aiemmin sydämen vajaatoiminnan hoidossa. Kliinisen vaiheen 3 REFALS-tutkimuksen tärkeäksi toissijaiseksi tavoitteeksi oli asetettu tilastollisesti merkitsevän eron osoittaminen levosimendaanin ja lumelääkkeen välillä niiden vaikutuksessa potilaiden yleiseen toimintakykyyn ALSFRS-R-asteikolla yhdessä elinajan kanssa tutkimuksen lopussa 48 viikon kohdalla. Orion julkaisee tarkemmat tutkimustulokset faasi 3 REFALS-tutkimuksesta myöhemmin tieteellisessä konferenssissa.

Orion on toteuttanut ALS-taudin hoitoon tarkoitetun ODM109-projektin tutkimustoiminnan yksin ja on kertonut investoivansa sen T&K-toimintaan noin 60 MEUR kolmen vuoden aikana. Faasi 3 -tutkimukset aloitettiin vuonna 2018. Orion oli kertonut tavoitteekseen hakea suun kautta annostettavalle levosimendaanille myyntilupaa Euroopassa ja Yhdysvalloissa, mikäli tutkimustulokset olisivat olleet myönteisiä. Orionin heinäkuussa päivittämät näkymät sisälsivät noin 5 MEUR ALS-tuotteen lanseerauksen valmisteluun ja Orionin mahdolliseen Yhdysvaltain toiminnan aloittamiseen liittyviä kustannuksia. Näistä kustannuksista valtaosa olisi toteutunut vuoden jälkipuoliskolla, mikäli kliinisen vaiheen 3 REFALS-tutkimuksen tulokset olisivat olleet myönteisiä. Koska tutkimustulokset eivät mahdollista myyntiluvan saantia, syntyy tästä Orionille loppuvuodelle joitain kulusäästöjä. Kokonaisuudessaan nettovaikutus on yhtiön kannalta kuitenkin negatiivinen, kun huomioidaan ALS-tuotteen pidemmän aikavälin tulovirtoihin liittyneet odotukset.

Oronilla on ALS-taudin hoitoon liittyvän REFALS-tutkimuksen lisäksi T&K-putkessaan myös mm. yhteistyössä Bayerin kanssa tehtävä darolutamidin ARASENS-tutkimus, jonka on määrä valmistua vuonna 2021. Olemme aiemmin kommentoineet, että yhtiön pitää onnistua erittäin hyvin T&K-putkensa kaupallistamisessa, sillä muuten riskinä on korkeiden tuloskasvuodotusten ja/tai arvostuskertoimien sulaminen.