Pressmeddelande

Ablivas läkemedelskandidat NV354 beviljas särläkemedelsklassificering för behandling av mitokondriell sjukdom

Abliva AB (Nasdaq Stockholm: ABLI), ett bolag i klinisk fas som utvecklar läkemedel för behandling av sällsynta och svåra primära mitokondriella sjukdomar, meddelade idag att läkemedelskandidaten NV354 har beviljats särläkemedelsklassificering (Orphan Drug Designation, ODD) för behandling av mitokondriell sjukdom av det amerikanska FDA Office of Orphan Products Development.

Ablivas substans NV354, som är oralt biotillgänglig, utvecklas för behandling av svåra primära mitokondriella sjukdomar, bland annat Leighs syndrom, en sällsynt sjukdom som främst drabbar centrala nervsystemet.

"Beviljandet av särläkemedelsklassificering för NV354 av amerikanska FDA är en validering av kvaliteten på det prekliniska programmet för NV354 och ytterligare en viktig milstolpe för Abliva. Särläkemedelsklassificering gagnar oss i vårt arbete att föra fram NV354 och utvärdera substansen i patienter som är i stort behov av läkemedelsbehandlingar för att lindra sitt lidande," säger Ellen Donnelly, VD på Abliva.

I prekliniska modeller har substansen visat sig vara säker och effektiv med optimala läkemedelsegenskaper, inklusive god förmåga att gå in i hjärnan. NV354, som är Ablivas andra program i portföljen, har utvecklats av forskare knutna till Abliva och kompletterar det främsta programmet, KL1333, som även det har särläkemedelsklassificering.

Särläkemedelsklassificering kommer att göra det lättare att beviljas regulatoriska och vetenskapliga rådgivningsmöten med FDA avseende NV354-programmet och kan möjliggöra ett fokuserat utvecklingsprogram med en påskyndad godkännandeprocess. Om det godkänns ger ODD också marknadsexklusivitet för NV354 (sju år i USA) vilket utvidgar det skydd som utgörs av patenten för NV354.

Om NV354

Programmet NV354 bygger på en innovation från forskare vid Lunds universitet knutna till Abliva. Med NV354 görs kroppens eget energisubstrat, succinat, tillgängligt inuti cellen via en s k prodrogteknologi där läkemedlet aktiveras först efter att ha kommit in i kroppen. NV354 har utformats för att rikta in sig på en vanlig orsak till primär mitokondriell sjukdom, komplex I-dysfunktion. När komplex I fungerar dåligt blir energiomvandlingen inte tillräckligt effektiv, vilket begränsar den cellulära funktionen med risk för metabol kris. Denna dysfunktion är vanlig vid sjukdomar såsom Leighs syndrom och MELAS, vilka båda är mycket allvarliga sjukdomar med symptom som muskelsvaghet, epileptiska anfall samt andra allvarliga neurologiska sjukdomsyttringar. I NV354-programmet har den prekliniska utvecklingen slutförts, och NV354 har nu beviljats särläkemedelsklassificering i USA.

Om primära mitokondriella sjukdomar

Primära mitokondriella sjukdomar är ämnesomsättningssjukdomar som drabbar cellernas energiomsättning. Sjukdomarna kan yttra sig väldigt olika beroende på vilka organ som är påverkade samt antalet dåligt fungerande mitokondrier i varje organ. De har historiskt beskrivits som kliniska syndrom, men kunskapen om de olika mutationerna som ligger bakom mitokondriell sjukdom har ökat, vilket gjort det enklare att identifiera och behandla dessa patienter. Uppskattningsvis har 125 personer per 1 000 000 en primär mitokondriell sjukdom. Sjukdomarna debuterar ofta i tidiga barnaår och kan leda till svåra symptom som utvecklingsstörningar, uttalad trötthet och utmattning, muskelsvaghet, hjärtsvikt, och hjärtrytmstörningar, diabetes, rörelsehinder, strokeliknande tillstånd, dövhet, blindhet, begränsad ögonrörlighet och epileptiska kramper.

Om Leighs syndrom

Leighs syndrom är den hos barn vanligaste formen av primär mitokondriell sjukdom, och barnen drabbas i regel under sina första levnadsår. Insjuknandet sker ofta då en infektion eller sjukdom ökar kroppens behov av energi, vilket leder till svåra neurologiska symptom såsom försenad utveckling och psykomotorisk regression, tilltagande funktionsnedsättning eller för tidig död. I en majoritet av fallen orsakas Leighs syndrom av genetiska mutationer som orsakar brister i mitokondriens andningskomplex I (CI), vilket är avgörande för effektiv energiproduktion. Uppskattningsvis drabbar Leighs och Leigh-liknande syndrom 1:11 000 – 1:34 000 födda, och det finns idag inga godkända läkemedel.

Abliva - Delivering mitochondrial health

Abliva bedriver forskning och utvecklar läkemedel för behandling av mitokondriella sjukdomar. Dessa medfödda, sällsynta och ofta mycket svåra sjukdomar uppstår då cellens energiförsörjare, mitokondrierna, inte fungerar som de ska. Bolaget fokuserar på två projekt. KL1333, en kraftfull reglerare av nivåerna av de essentiella koenzymen NAD⁺ och NADH, befinner sig i klinisk utvecklingsfas. NV354 är en energiersättningsbehandling där den prekliniska utvecklingen har slutförts. Abliva, med sin bas i Lund, är noterat på Nasdaq Stockholm (kortnamn: ABLI).