Regulatoriskt pressmeddelande

Kvartalsrapport Q1 2025

Egetis Therapeutics

Ladda ner börsmeddelandet

Egetis planerar att lansera Emcitate® i det första landet, Tyskland, den 1 maj 2025

EU-kommissionen godkände Emcitate® (tiratricol) som den första och enda behandlingen för patienter med MCT8-brist.

I ReTRIACt-studien, som är beslutsgrundande för ansökan om marknadsgodkännande i USA, har 12 patienter avslutat den randomiserade fasen, 1 patient är i den randomiserade fasen, 1 patient är i inledningsfasen och 2 patienter planeras för screening.

I MENAT regionen (Mellanöstern, Nordafrika och Turkiet) pågår diskussioner med potentiella distributionspartners för att möjliggöra att patienter får tillgång till Emcitate.

Finansiell översikt januari-mars

Försäljningsintäkten uppgick till 12,7 (12,1) MSEK

Kvartalets förlust uppgick till -62,9 (-75,0) MSEK

Kassaflöde uppgick till -74,2 (-56,0) MSEK

Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 272,8 (251,7) MSEK

Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till ‑0,2 (-0,3) SEK

Väsentliga händelser under kvartalet

EU-kommissionen godkände Emcitate som den första och enda behandlingen för patienter med MCT8-brist.

Egetis deltog i TV-programmet Behind the Mystery som sändes i USA för att öka medvetenheten om MCT8-brist.

Egetis anordnade ett virtuellt KOL-event om MCT8-brist.

Väsentliga händelser efter kvartalet

I ReTRIACt-studien, som är beslutsgrundande för ansökan om marknadsgodkännande i USA, har 12 patienter avslutat den randomiserade fasen, 1 patient är i den randomiserade fasen, 1 patient är i inledningsfasen och 2 patienter planeras för screening.

Emcitate förskrivs idag via Managed Access Program till över 230 patienter.

VD har ordet
Jag är mycket stolt över EU godkännandet av Emcitate® (tiratricol), och jag är tacksam för Egetis medarbetares och våra samarbetspartners hårda arbete under flera år, där vi sammanlagt har investerat över 100 miljoner euro för utvecklingen av den första och enda godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist. Ett särskilt tack riktas till Professor Edward Visser och hans team vid Erasmus University Medical Center i Rotterdam, Nederländerna. Jag är glad att vi nu kan erbjuda denna nya behandling för patienter i Europa.
EU-Kommissionen godkände den 13 februari 2025 Emcitate i samtliga 27 medlemsstater i EU samt Island, Norge och Liechtenstein. Initialt fokuserar vi lanseringsarbetet på EU4 (Tyskland, Frankrike, Spanien och Italien) där vi har sammanställt pris- och ersättningsdossierer för Tyskland och Frankrike. Den franska dossiern lämnades in till Haute Autorité de Santé (HAS) under den första veckan i april. Den tyska dossiern skickas in idag (30 april 2025) till Gemeinsamer Bundesausschuss (GBA) och lansering av Emcitate i Tyskland planeras i morgon (1 maj 2025). Den tyska AMNOG processen är mycket väldefinierad och tar exakt ett år innan det slutliga ersättningspriset i Tyskland blir klart (se sidan 19 i Egetis årsredovisning 2024 för en översikt av AMNOG processen). I Frankrike kan det ta 1-2 år innan det ersättningspriset är färdigförhandlat. Förberedelser pågår för initiering av pris- och ersättningsprocesser i Spanien och Italien.

Uppdatering om ReTRIACt-studien
Efter en överenskommelse med FDA genomför Egetis en beslutsgrundande, randomiserad, placebokontrollerad studie (ReTRIACt) i minst 16 utvärderbara patienter med MCT8-brist för att stödja ansökan om marknadsgodkännande (NDA) i USA.
För att öka rekryteringskapaciteten i studien öppnade vi under 2024 fyra ytterligare studiecentra i USA: en vardera i Texas, Georgia, North Carolina och Florida. Hitintills har 12 patienter avslutat den randomiserade fasen, 1 patient är i den randomiserade fasen och 1 patient är i inledningsfasen. Två patienter planeras för screening och ytterligare patienter utvärderas.
För mer information om ReTRIACt studien, se https://clinicaltrials.gov/study/NCT05579327

Marknader utanför Europa och USA
Egetis har ett licensavtal med Fujimoto Pharmaceutical Corporation för att utveckla och kommersialisera Emcitate i Japan. För närvarande pågår diskussioner med den japanska läkemedelsmyndigheten PMDA om vilken regulatorisk utvecklingsväg som krävs för att erhålla godkännande av Emcitate i Japan.
I MENAT regionen (Mellanöstern Nordafrika och Turkiet) pågår diskussioner med potentiella distributionspartners för att möjliggöra att patienter får tillgång till Emcitate.

Egetis medverkade i TV-program i USA om MCT8-brist
Den 24 februari medverkade Egetis i Behind the Mystery™, ett TV-program i USA som sänds under morgonprogrammet The Balancing Act®. Detta avsnitt, som sponsrades av Egetis, syftade till att öka medvetenheten om MCT8-brist med anledning av Rare Disease Day den 28 februari. Avsnittet om MCT8-brist sändes också den 3 mars 2025. En repris finns tillgänglig på https://www.mct8deficiency.eu/behind-the-mystery/

MCT8-brist är en sällsynt genetisk sjukdom som först beskrevs 2004. Bolagets ’medical affairs’ aktiviteter fokuserar på att öka medvetenheten kring sjukdomen och förbättra kunskapen om dess diagnostik genom deltagande och dialoger på vetenskapliga konferenser, samarbete med företag för genetisk testning, engagemang med ledande experter och interaktioner med patientgrupper. Hittills under 2025 har Egetis deltagit på 6 vetenskapliga konferenser inom ämnen såsom endokrinologi, pediatrik och neurologi, inom vilka MCT8-brist presenteras.
För mer information om MCT8-brist, se www.mct8deficiency.com

Egetis anordnade ett virtuellt KOL-event om MCT8-brist
Den 4 mars anordnade Egetis ett virtuellt ’key opinion leader’ (KOL)-event för analytiker och investerare. Professor Edward Visser från Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna, beskrev det medicinska behovet vid MCT8-brist och redogjorde för publicerade data om effekterna av Emcitate® (tiratricol) vid behandling av patienter med MCT8-brist.
För en länk till KOL-eventet information, se https://egetis.events.inderes.com/kol-event-2025

Managed Access Program för Emcitate
Det finns ett fortsatt betydande och växande intresse från läkare världen över för att behandla patienter med MCT8-brist med Emcitate, vilket redan förskrivs till patienter i över 25 länder som en del av vårt Managed Access-program. För närvarande behandlas över 230 patienter med Emcitate.
På begäran av FDA har Egetis implementerat ett Expanded Access Program (EAP) i USA. För närvarande är 13 sjukhus redo för att ta emot patienter inom EAP-programmet. EAP-programmet underlättar för läkare att få tillgång till tiratricol för sina patienter med MCT8-brist som inte är kvalificerade för en klinisk prövning tills produkten erhåller marknadsföringstillstånd samt för att ge fortsatt behandling till patienter som avslutat ReTRIACt-studien.
För mer information om EAP programmet, se https://clinicaltrials.gov/study/NCT05911399

Kassa
Vi redovisar en kassa på cirka 273 miljoner SEK per den 31 mars 2025. För närvarande pågår en dialog mellan Bolaget och BlackRock avseende villkoren samt en eventuell förlängning av utnyttjandefönstret av Tranche B på lånefaciliteten på 15 miljoner euro.

Framtidsutsikter
2025 är ett år med flera viktiga milstolpar för Egetis. Vårt team fortsätter att fokusera på att leverera fyra centrala prioriteringar:

Optimera prissättnings- och ersättningsprocesserna och lansering i Europa;

Slutföra ReTRIACt-studien, som är registreringsgrundande i USA, så snart som möjligt;

Ansöka om marknadsgodkännande för Emcitate i USA;

Lanseringsförberedande aktiviteter i USA.

Nicklas Westerholm, vd

Om Egetis Therapeutics AB

Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas för kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov.

Bolagets ledande läkemedelskandidat Emcitate® (tiratricol) har utvecklats som den första och enda godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov. En klinisk fas 2b-studie (Triac Trial I) samt en kohortstudie har genomförts med signifikanta och kliniskt relevanta behandlingsresultat på sköldkörtelhormon T3-halter i serum och kliniskt relevanta sekundära effektmått. Fas 2 studien Triac Trial II undersökte behandlingseffekt på neurokognitiv utveckling hos små barn, yngre än 30 månader, med MCT8-brist och uppvisade inte statistiskt signifikant förbättring jämfört med historiska kontroller.

Egetis erhöll marknadsgodkännande för Emcitate i EU den 13 februari 2025.

Efter dialog med FDA genomför Egetis en randomiserad, placebokontrollerad, registreringsgrundande studie på minst 16 utvärderbara patienter för att verifiera resultaten på T3-nivåer i tidigare kliniska prövningar och publikationer. Som tidigare kommunicerats kommer Bolaget att uppdatera marknaden så snart rekryteringen stängs och vid det tillfället kommer Bolaget även att informera när topline resultat förväntas och när Bolaget planerar att lämna in NDA ansökan.

Emcitate har särläkemedelsstatus (’orphan drug designation’, ODD) i USA och EU för MCT8-brist och RTH-beta. MCT8-brist och RTH-beta är separata indikationer med distinkta patientpopulationer. I USA har Emcitate även beviljats Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) vilket ger Egetis möjligheten att erhålla en Priority Review Voucher (PRV), efter marknadsgodkännande. I UK har tiratricol erhållit Promising Innovative Medicine status av den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA.

Aladote® (calmangafodipir) är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att reducera risken för akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En ”proof of principle”-studie har framgångsrikt avslutats och utformningen av en registreringsgrundande fas 2/3 studie, Albatross, med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA och Europa har slutförts efter diskussioner med läkemedelsmyndigheterna i USA, EU och Storbritannien. Utvecklingsprogrammet för calmangafodipir har parkerats tills ansökningarna om marknadsgodkännande för Emcitate för MCT8-brist har fullbordats. Calmangafodipir har beviljats ODD i USA och EU.

Egetis Therapeutics (Nasdaq Stockholm: EGTX) är noterad på Nasdaq Stockholms huvudlista. För mer information, se www.egetis.com.