Regulatoriskt pressmeddelande

Kvartalsrapport Q3 2023

Egetis ansökte om marknadsgodkännande för Emcitate för behandling av MCT8-brist hos EMA

· Egetis säkrade cirka 462 miljoner kronor i en kombinerad finansiering bestående av en riktad nyemission om 172 miljoner kronor och en skuldfinansiering om 290 miljoner kronor
· ReTRIACt-studien fortskrider och resultat förväntas under första halvåret 2024

Finansiell översikt juli-september
·        Försäljningsintäkten uppgick till 12,2 (5,1) MSEK
·        Kvartalets förlust uppgick till -86,2 (-53,9) MSEK
·        Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 85,0 (190,1) MSEK
·        Kassaflöde uppgick till -94,2 (-43,2) MSEK
·        Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,3 (-0,3) SEK

Finansiell översikt januari-september
·        Försäljningsintäkten uppgick till 25,0 (16,9) MSEK
·        Periodens förlust uppgick till -240,7 (-115,9) MSEK
·        Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 85,0 (190,1) MSEK
·        Kassaflöde uppgick till -43,2 (43,3) MSEK
·        Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -1,0 (-0,6) SEK

Väsentliga händelser under perioden
Emcitate
·        Tillkännagav inkludering av första patient och aktivering av två deltagande sjukhus i den för FDA registreringsgrundande ReTRIACt studien
·        ReTRIACt studiens design presenterades vid Annual Meeting of the European Society for Paediatric Endocrinology

Väsentliga händelser efter perioden
·        Säkrade cirka 462 miljoner kronor i en kombinerad finansiering bestående av en riktad nyemission om 172 miljoner kronor och en skuldfinansiering om 290 miljoner kronor
·        Beslutade om riktade emissioner av teckningsoptioner och en konvertibel inom ramen för utnyttjande av Tranche A av den tidigare kommunicerade skuldfinansieringen
·        Rekryterade Desiree Luthman som Vice President Global Regulatory Affairs
Emcitate
·        Ansökte om marknadsgodkännande (MAA) för Emcitate för behandling av MCT8-brist hos EMA

VD har ordet

De senaste månaderna har varit transformativa för Egetis. I juli rekryterade vi de första patienterna till den i USA registreringsgrundande kliniska fas 3 studien ReTRIACt och förväntar oss resultat från studien under första hälften av 2024. Det är också mycket glädjande att vi i början av oktober ansökte om marknadsgodkännande (MAA) för Emcitate för behandling av MCT8 brist till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Kort därefter säkrade vi cirka 462 miljoner kronor i en kombinerad finansiering bestående av en riktad nyemission om 172 miljoner kronor (brutto) och en skuldfinansiering om 290 miljoner kronor. Vår största aktieägare är nu den välkända specialistinvesteraren Frazier Life Sciences från Menlo Park i Kalifornien och och vi är mycket glada över att ha dem som en ny strategisk aktieägare i Egetis.

Egetis ansökte om marknadsgodkännande för Emcitate för behandling av MCT8-brist hos den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA
Den 9 oktober ansökte vi om marknadsgodkännande för Emcitate, för behandling av MCT8-brist, hos den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Den 27 oktober tillkännagav vi att MAA:n för Emcitate har validerats och är nu under formell granskning av EMA:s kommitté för humanläkemedel (CHMP). Den genomsnittliga granskningstiden för MAA:n inom EU är cirka 13-14 månader.

De första patienterna inkluderades i den i USA registreringsgrundande ReTRIACt studien
Efter överenskommelse med FDA genomför Egetis en bekräftande randomiserad, placebokontrollerad studie (ReTRIACt) med 16 utvärderbara patienter för att verifiera resultaten från tidigare kliniska prövningar och publikationer avseende normalisering av sköldkörtelhormon T3-nivåer inför ansökan om marknadsgodkännande i USA.
ReTRIACt-studien påbörjades i juni och vi förväntar oss resultat från studien under första halvåret 2024. Som tidigare kommunicerats möjliggör det här påbörjan av NDA-inlämning (”rolling submission”) i USA i mitten av 2024 med ’fast track’ designation.
Mer information kring ReTRIACt studien finns tillgängligt på clinicaltrials.gov med koden NCT05579327.

Emcitate är tillgängligt för behövande patienter via ett ’Expanded Access Program’ i USA
På begäran av FDA lämnade Egetis in ett ’Expanded Access Program’ i USA i det fjärde kvartalet 2022, som nu har implementerats. Vårt program för Emcitate underlättar arbetsbördan både för läkare och FDA i att tillgängliggöra Emcitate för patienter med MCT8-brist, tills dess produkten erhåller marknadsgodkännande. Detta program är också viktigt för de patienter som slutför ReTRIACt studien, så att de kan få fortsatt behandling med Emcitate efter att de avslutat studien.
Det finns ett fortsatt stort och ökande intresse från läkare över hela världen för att behandla patienter som lider av MCT8-brist med Emcitate, som redan skrivs ut på individuell licens till patienter i över 25 länder. Totalt behandlas nu omkring 190 patienter med Emcitate och allt fler patienter får tillgång till behandling, en sann verifikation av det otillfredsställda medicinska behovet för dessa patienter.

Egetis fortsatte att öka medvetenheten om MCT8-brist bland specialistläkare och andra centrala personer inom vårdsektorn
Under de första nio månaderna 2023 deltog Egetis vid 12 internationella vetenskapliga och medicinska konferenser. Det finns ett stort intresse bland barnneurologer och barnendokrinologer att lära sig mer om MCT8-brist, och den allmänna medvetenheten om sjukdomen är fortfarande begränsad. Mer information om MCT8-brist finns tillgänglig på www.mct8deficiency.com.

Triac Trial II studien med Emcitate
Triac Trial II är en pågående internationell, öppen, multicenterstudie på unga patienter (<30 månader gamla) med MCT8-brist. Rekryteringsmålet uppnåddes under andra kvartalet 2022 där 22 patienter har inkluderats. Studien utförs i Europa och USA och undersöker neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate, samt effekten på kliniska och biokemiska aspekter av tyreotoxikos. Patienterna behandlas initialt i 96 veckor med Emcitate, och följs därefter i ytterligare två år. Resultat från studien förväntas i mitten av 2024. Utformningen av Triac Trial II studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT02396459.

Den registreringsgrundande studien Albatross för Aladote i USA, EU och Storbritannien
Den registreringsgrundande fas IIb/III-studien, Albatross, har utformats i samråd med FDA, EMA och MHRA. Starten av studien har parkerats, som tidigare meddelats, till dess ansökningarna om marknadsgodkännande för Emcitate har fullbordats.

Kassa
Vi redovisade en kassa på cirka 85 miljoner kronor per den 30 september 2023. Efter perioden tillfördes bolaget en nettolikvid på cirka 161 miljoner kronor, efter emissionskostnader, genom en riktad emission. Därtill har vi tillgång till en skuldfinansiering på totalt cirka 292 miljoner kronor.
Nettolikviden från den riktade emissionen och skuldfinansieringen kommer att finansiera Emcitates fortsatta utveckling, ansökningar om marknadsgodkännanden för Emcitate i EU och i USA samt den fortsatta uppbyggnaden av en kommersiell och medical affairs-organisation, inklusive aktiviteter före lansering, samt allmänna bolagsändamål och finansiell flexibilitet.

Framåtblick
Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas för kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov.
Våra medarbetare har nu laserfokus på att tidsenligt genomföra den i USA registreringsgrundande ReTRIACt-studien, och på de regulatoriska interaktionerna med EMA under granskningen av vår MAA. Det är betryggande att vi har kunnat säkra långsiktig finansiering för Bolaget och en kvalitetsstämpel att vi lyckats attrahera en ny storägare som Frazier Life Sciences.
Jag ser fram emot att informera er om den framtida utvecklingen av Egetis under det kommande transformativa året för Bolaget, när vi närmar oss lanseringen av vår första produkt.

Nicklas Westerholm, vd

Om Egetis Therapeutics AB

Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas för kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov.
Emcitate är Bolagets ledande läkemedelskandidat som utvecklas som den potentiellt första behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov och ingen tillgänglig behandling. En klinisk fas IIb-studie (Triac Trial I) samt en kohortstudie har genomförts med signifikanta och kliniskt relevanta behandlingsresultat på sköldkörtelhormon T3-halter i serum och kliniskt relevanta sekundära effektmått. Egetis ansökte om marknadsgodkännande för Emcitate till EMA i oktober 2023.
Efter dialog med FDA genomför Egetis en bekräftande randomiserad, placebokontrollerad studie på 16 patienter för att verifiera resultaten på T3-nivåer i tidigare kliniska prövningar och publikationer. Egetis avser att ansöka om marknadsgodkännande (NDA) i USA för Emcitate under mitten av 2024 under den ’Fast Track Designation’ som FDA beviljat.
Emcitate har särläkemedelsstatus (’orphan drug designation’, ODD) i USA och EU för MCT8-brist och RTH-beta. MCT8-brist och RTH-beta är separata indikationer med distinkta patientpopulationer. I USA har Emcitate även beviljats Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) vilket ger Egetis möjligheten att erhålla en Priority Review Voucher (PRV), efter marknadsgodkännande.
Aladote är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att reducera risken för akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En ”proof of principle”-studie har framgångsrikt avslutats och utformningen av en registreringsgrundande fas II/III-studie, Albatross, med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA och Europa har slutförts efter diskussioner med läkemedelsmyndigheterna i USA, EU och Storbritannien. Studiestart planeras efter att ansökningarna om marknadsgodkännande för Emcitate har fullbordats. Aladote har beviljats särläkemedelsstatus (ODD) i USA och EU.
Egetis Therapeutics (STO: EGTX) är noterad på Nasdaq Stockholms huvudlista. För mer information, se www.egetis.com.