NextCell Pharma AB ("NextCell" eller "Bolaget") meddelar idag att samtliga patienter i den pågående kliniska studien ProTrans-Young nu har behandlats. En milstolpe som markerar att doseringen är avslutad i bolagets hittills största kliniska studie. ProTrans-Young utvärderar säkerhet och effekt av bolagets ledande cellterapikandidat, ProTrans, för behandling av barn och ungdomar med nyligen diagnostiserad typ 1-diabetes.
- Vi är glada att kunna meddela att samtliga patienter i ProTrans-Young-studien nu har behandlats, säger Mathias Svahn, vd för NextCell Pharma. - Detta är en viktig milstolpe i vårt arbete att utveckla en sjukdomsmodifierande behandling för barn med typ 1-diabetes. Vi är mycket imponerade av studieteamens insatser och djupt tacksamma för det förtroende vi fått från deltagande patienter och deras familjer.
ProTrans-Young är en prövarinitierad fas II-studie ledd av professor Per-Ola Carlsson vid Uppsala universitet, i samarbete med Linköpings och Lunds universitet. Studien inleddes med en öppen säkerhetsdel där sex barn behandlades med ProTrans, tre i åldern 12-18 år och tre i åldern 7-11 år, följt av tre månaders säkerhetsuppföljning. Därefter följde en randomiserad, placebokontrollerad och dubbelblind fas med 30 patienter i åldern 12-21 år, fördelade 1:1 för att få antingen ProTrans eller placebo. Ettårs-resultat från denna grupp rapporterades i april 2025 och visade en positiv trend vad gäller bevarad insulinproduktion. Dock befann sig många patienter i båda grupper fortfarande i remission efter ett år - längre än väntat - vilket gör det svårt att fullt ut bedöma behandlingseffekten vid detta tidiga tillfälle. Baserat på tidigare vuxenstudier förväntas skillnaderna mellan grupperna bli tydligare över tid i takt med att remissionen naturligt avtar.
Den sista kohorten, bestående av 30 patienter i åldern 7-11 år, har nu också behandlats, med 1:1-randomisering till ProTrans eller placebo. Detta markerar att all dosering i ProTrans-Young-studien nu är slutförd. Ettårs-data för hela studiepopulationen förväntas efter sommaren 2026.
ProTrans-plattformen bygger på allogena mesenkymala stromaceller (MSC) som valts ut med hjälp av NextCells egenutvecklade algoritm för att identifiera celler med optimal immunmodulerande förmåga. ProTrans utvecklas som en färdigberedd engångsinfusion med syftet att modulera immunsystemet och bevara kvarvarande betacellsfunktion vid autoimmun diabetes.