Uusia tutkimustuloksia Orionin ODM-208-lääkeaihiosta

Orion tiedotti keskiviikkona uusista kliinisen vaiheen I/II tutkimustuloksista ODM-208-lääkeaihioon liittyen. ODM-208 esti tehokkaasti steroidihormonien tuotantoa potilailla, joilla on levinnyt kastraatioresistentti eturauhassyöpä (mCRPC), ja jotka ovat jo käyneet läpi useita erilaisia syöpähoitoja. Hoitoon liittyi myös lisämunuaisen vajaatoiminnan riski, jota saatiin kuitenkin hallittua tutkimuksen aikana. Tulokset ovat lupaavia, mutta tässä vaiheessa johtopäätöksen tekeminen lopullisesta tehosta ja turvallisuudesta on vielä aikaista.

ODM-208 esti steroidituotannon erittäin tehokkaasti, mutta haittojakin ilmeni

ODM-208 (tai MK-5684) on Orionin kehittämä tutkimusvaiheessa oleva, steroideihin kuulumaton selektiivinen CYP11A1-entsyymin estäjä hormoniriippuvaisten syöpien kuten eturauhassyövän hoitoon. ODM-208-tutkimuslääkettä kehitetään yhdessä MSD:n kanssa. ODM-208 esti nyt raportoidussa tutkimuksessa testosteronin tuotannon lähes täysin. Myös eturauhassyövästä kertovan PSA-merkkiaineen pitoisuus veressä laski 50 % tai enemmän 74 %:lla niillä potilailla, joilla oli niin sanottu AR LBD-mutaatio. Lupaavien tehohavaintojen vastapainona 13 % potilaista sairastui vakavaan lisämunuaisen vajaatoimintaan. Näitä haittoja pystyttiin kuitenkin rajoittamaan hoitoa mukauttamalla. Yhteenvetona NEJM Evidence -lehdessä julkaistu tutkimus on arviomme mukaan lupaava, sillä lääke vaikuttaa erittäin tehokkaalta steroidituotannon estäjältä. Toisaalta lääkkeeseen vaikuttaa liittyvän vakavien haittojen mahdollisuus, joiden rajoittaminen on jatkossa erittäin tärkeää. Nyt julkaistu tutkimus on lääkekehityksen varhaisesta vaiheesta, joten pitkälle meneviä johtopäätöksiä kaupallistamisesta ei vielä voida tehdä. ODM-208 on kuitenkin jo siirtynyt viimeiseen kliiniseen vaiheeseen III, jota olemme kommentoineet hiljattain täällä.

ODM-208:n potentiaali on merkittävä, mutta kaupallistaminen vielä epävarmaa

mCRPC on loppuvaiheen vaikea eturauhassyövän vaihe. Potilasmäärä on melko suuri, mikä luo pohjaa kaupalliselle menestykselle, mikäli aihio osoittautuu turvalliseksi ja tehokkaaksi suhteessa verrokkilääkkeisiin. Tällä hetkellä potentiaali on arviomme mukaan Nubeqaa pienempi, mutta kuitenkin Orionille erittäin merkittävä. Perustuen lääkekehityksen historiallisiin onnistumisen todennäköisyyksiin, arviomme kaupallistamisen todennäköisyyden olevan karkeasti 40–50 %. Potentiaali on luonteeltaan mustavalkoista, sillä jos vaiheen III tulokset ovat epäsuotuisia jää potentiaali mahdollisesti kokonaan lunastamatta.