Hur fungerar Fas 1, Fas 2, Fas 3 och Fas 4 inom utvecklingen av läkemedelsbolag?

Att förstå de olika faserna i läkemedelsutveckling är centralt för alla som investerar i sektorn. Läkemedelsbolag kan gå från små forskningsdrivna projekt till globala kassakor, men vägen dit är lång, dyr och riskfylld. Samtidigt är potentialen enorm då ett lyckat läkemedel kan generera intäkter i tiotals miljarder dollar och förvandla ett medelstort forskningsbolag till en börsjätte.

Resan dit börjar i den prekliniska fasen, där substanser testas i laboratorier och på djur. Här sållas tusentals möjliga molekyler bort innan någon ens når mänskliga försök. Många små biotechbolag, till exempel svenska Calliditas Therapeutics eller amerikanska CRISPR Therapeutics, befinner sig ofta just här eller i övergången till nästa fas.

För investerare är risken störst i detta initiala skede, men också uppsidan eftersom ett positivt besked om att en substans tar sig vidare till nästa fas kan ge kursrörelser på två- eller tresiffriga procenttal över en natt. När substansen testas på människor går den in i kliniska prövningar, uppdelade i tre faser. Fas 1 handlar främst om säkerhet. Ett läkemedel prövas på ett fåtal frivilliga, ofta friska, för att fastställa toleransnivåer och dosering.

Historiskt sett har många lovande kandidater fallit här på grund av oväntade biverkningar. Ett exempel är AstraZeneca, där en del tidiga cancerprojekt stoppats redan i denna fas, trots lovande prekliniska resultat. Lyckas man ta sig vidare väntar fas 2, där läkemedlet testas på en patientgrupp med den aktuella sjukdomen. Här får bolag som danska Genmab eller amerikanska Vertex Pharmaceuticals ofta mycket uppmärksamhet från analytiker.

För investerare är fas 2 ofta det mest kritiska steget, det är här värdet på projektet tydligast börjar synas och bolagens börsvärde kan fluktuera kraftigt.

Fas 3 är den stora vattendelaren. Läkemedlet testas på tusentals patienter i olika länder för att bekräfta effekt och säkerhet jämfört med befintliga behandlingar. Detta är också den mest kostsamma fasen och därför är det ofta här mindre biotechbolag söker efter partnerskap med läkemedelsjättar som Pfizer, Novartis eller Roche.

För investerare innebär fas 3 både en möjlighet och en risk: positiva resultat kan innebära att ett bolag snabbt blir en kandidat för uppköp, medan negativa besked kan utradera många års förväntningar och börsvärde.

Efter fas 3 skickas resultaten in till myndigheter som FDA i USA eller EMA i Europa. Ett godkännande innebär att läkemedlet kan börja säljas, vilket i sin tur öppnar dörren till betydande intäktsflöden.

Detta steg är ofta det mest efterlängtade för investerare, men det är viktigt att komma ihåg att även godkända läkemedel kan misslyckas kommersiellt om konkurrensen är hård eller om ersättningssystemen (pricing & reimbursement) inte ger lönsamhet.

Slutligen finns fas 4, som sker efter lansering. Här följs läkemedlet på marknaden för att upptäcka sällsynta biverkningar och för att eventuellt expandera användningsområdet till nya sjukdomar. Många av de allra största läkemedlen som Pfizers blodförtunnare Eliquis eller Mercks immunterapi Keytruda, har fortsatt växa i betydelse långt efter godkännande tack vare att de fått bredare användning än initialt tänkt.

För finansmarknaden är läkemedelsutveckling en paradoxal kombination av långsiktighet och kortsiktiga kursrörelser. Processen från idé till färdigt läkemedel kan ta över tio år, men en enskild pressrelease om kliniska resultat kan avgöra om ett bolag fördubblar eller halverar sitt värde på en dag. Att förstå faserna, och var ett specifikt projekt befinner sig, är därför avgörande för att navigera inom sektorn.