Herantis Pharmalta saatiin tänään päivitystä H1-raportin muodossa. Haastattelussa meillä on tänään toimitusjohtaja Antti Vuolanto ja tuore lääketieteellinen johtaja Juha Savola. Tervetuloa haastatteluun, herrat. Juha, aloitetaan ensin sinun kohdalta. Olet varmasti tuore kasvo yhtiön seuraajille, niin kerrotko vähän omasta taustastasi ja minkälainen rooli sinulla on nyt sitten Herantiksessa?

Mielelläni, ja todella merkittävä päivä henkilökohtaisesti olla täällä tilaisuudessa tänään. Minulla on lääketeollisuudesta ja lääketutkimuksesta yli 20 vuoden kokemus. Mielenkiintoista kylläkin, se on alkanutkin Suomessa perustamalla Juventas Pharma biofarmalääketeollisuuden, ja sen myötä lisenssointisopimus vei minut ulkomaille, ja siellä nyt olikin 20 vuotta sillä matkalla. Ulkomaan vuodet olivat työskentelyä isoissa lääketehtaissa, esimerkiksi Rochella Baselissa, pienissä lääketehtaissa, ja sitten viimeiset viisi vuotta Yhdysvalloissa geeniterapian parissa. Nämä vuodet toivat minulle erittäin hyvän perspektiivin niihin haasteisiin, mitä keskushermostolääkkeiden tutkimukset vaativat. Miten? Mitkä ovat mahdollisia instrumentteja ja mahdollisia työkaluja osoittamaan, että nämä kehityksen alla olevat lääkkeet ovat turvallisia ja tehokkaita, mahdollisesti tehokkaita?

Monenlaisia vaihtoehtoja on vuosien kuluessa, vuosikymmenien kuluessa tullut kehitettyä. Se on. Se on sellainen työkalupakki, minkä. Minkä siinä opin, ja kun tuli mahdollisuus auttaa Herantista eteenpäin näissä omissa. lääkekehityshankkeissaan ja tuomaan Parkinson-potilaille jotakin uutta toivoa. Niin se oli. Se oli näkemieni tulosten pohjalta itsestäänselvää, että tietenkin haluan olla mukana tässä.

Tässä hankkeessa mennään sitten tähän katsauskauteen. Niin, mitkä ovat Antti pääkohdat teidän tässä puolikkaassa?

Meillähän H1 oli tosi aktiivinen, ja tuotiin paljon uutisia. Tietenkin vuosi alkoi sillä, että raportoitiin nuo vaiheen 1b biomarkkeritulokset, ja kuten me tuossa äsken webcastissa kuvattiin ja Juha mainitsi, ei ole kovinkaan tavallista, että vaiheen 1 jälkeen meillä on jo selkeää biologista evidenssiä siitä, että me pystytään tekemään biologinen muutos. Ja se on vielä meidän toimintamekanismin mukainen, että tämä on hyvin epätavallinen tilanne ja toki meille todella tärkeä tulos.

Sitten me nostettiin pieni rahoituskierros, joka tuki ja tukee meitä nyt. vaiheen 2 valmistelussa sekä operatiivisessa valmistelussa että sitten resursoinnin puolelta partnerointikeskusteluja ja muita rahoituskeskusteluja. Ja sittenhän tuossa keväämmällä keskityttiin aika paljon näihin valmisteluoperaatioihin, eli lähdettiin solmimaan kumppanuuksia itse vaiheen 2 tutkimuksen toteuttamiseksi. Siellä tietenkin keskeisenä se, että tehtiin yhteistyösopimus Indeevin kanssa, joka tarjoaa meille sitten tämän digitaalisen platformin, johon pitkälti meidän vaiheen 2 tulokset tulevat perustumaan, ja saadaan sitä kautta parempi sensitiivisyys oireiden seurannalle, ja sitä kautta uskotaan vahvasti siihen, että meillä on erittäin hyvä mahdollisuus näyttää tehoa siellä vaiheessa kaksi ja yksi.

Oho. Ykkönenhan päättyi sitten siihen tiedotteeseen, jossa kerrottiin, että Juha. Juha tulee meille lääketieteelliseksi johtajaksi. Ja nyt tietenkin kun yhtiö siirtyy tänne vaiheeseen 2, on äärimmäisen tärkeää, että meillä on myös erittäin kokenutta lääketieteellistä ja lääkekehitysosaamista. Ja tämä tietenkin myös tukee merkittävällä tavalla näitä partnerointikeskusteluja, että en tiedä miten tämä ensimmäinen vuosipuolisko olisi voinut olla meille parempi, että olen tosi tyytyväinen siihen, mitä saatiin aikaiseksi.

No, kun olette lääkekehitysyhtiö, niin yleensä meillä ei ole tuloslaskelmasta näistä. Näistä keskusteluissa ollut paljon kysymyksiä, mutta kysytään nyt sen verran, että. Kustannukset olivat suurin piirtein samalla tasolla kuin vertailukaudella, ja ehkä meillä oli odotus se, että kun H1:llä faasi ykkösen potilaskäynnit loppuivat sinne viime vuoteen, ja vain se kakkosen potilaskäynnit eivät ole vielä alkaneet, niin kustannukset olisivat olleet ehkä vähän alhaisemmat. Mutta kerro vähän, että millaisiin asioihin panostitte ja mitkä näitä kustannuksia kerryttivät, ja miten? Toisaalta kun mennään faasi kakkosta kohti, niin miten kustannusten kohdalta tämä dynamiikka menee?

Joo, aivan totta, että tuossa ensimmäisellä vuosipuolikkaalla kyllä ihan merkittävästi panostettiin sekä siihen vaiheen 1b tutkimuksen häntiin, että vaikka itse päätulokset sieltä biomarkkeripuoleltakin tuli silloin tammikuussa, niin tokihan me ollaan jatkettu biomarkkerianalyysejä, mutta ollaan sitten samantien lähdetty myös investoimaan siihen vaiheen 2 tutkimuksen valmisteluun, että siellä esimerkiksi tämmöiset lääkeaineen valmistusprosessit kestävät pitkään ja ne pitää aloittaa huomattavasti ennen kuin itse tutkimus alkaa. Ja muun muassa lääkeainevalmistukseen liittyviä kustannuksia. Niistähän meillä pitää olla tietoa jo silloin, kun me jätetään kliinisen tutkimuksen lupahakemus, että silloin meillä pitää olla se lääkeaine olemassa, jotta me voidaan saada lupa käyttää sitä siellä kliinisessä tutkimuksessa.

Ja sittenhän meillä on muita valmisteluja käynnissä. Kuten kerrottiin, kliininen CRO on valittu ja ollaan valitsemassa saitteja, ja kaikki tähän liittyvä operatiivinen työ vaatii totta kai myös resursseja. Mutta ihan suunnitelman mukaan ollaan menty, että tämä on hyvin suunnitelmallista ja halutaan päästä mahdollisimman nopeasti sinne vaiheeseen 2. Ja samalla myös näyttämään partnereille, että me päästään etenemään, että ei olla mitenkään selkä seinää vasten.

Hyvä, kun puhutaan kohta faasi kakkosesta enemmän. Mutta otetaan vielä ehkä pähkinänkuoressa tämä faasi 1. Niin millaiset johtopäätökset vedätte siitä, että mitä siitä saatiin irti?

Haluatko Juha kommentoida vai?

Mielelläni kyllä. Sehän oli, niin kuin Anttikin jo mainitsi tuossa, siinä mielessä erittäin hyvä ensimmäinen tutkimussarja ihmisessä, että meillä tutkimuksen jälkeen oli käsitys, että meillä on annos, joka näyttää tekevän ihmisessä mitä sen toivoisikin tekevän. Me emme pääse näkemään suoraan sinne aivoihin, ja me emme pääse näkemään, mitä nimenomaan tapahtuu näissä aivo-osissa, jotka ovat tekemisissä Parkinsonin taudin patologian suhteen. Mutta niin etäältä kuin näen, niin lähelle. Kun me nyt päästään näitä signaaleja, niin tuli hyvin looginen tieto näistä niin sanotuista biomarkkereista. Mitä, mitä otettiin? Siitä on. Siitä on hyvä lähteä rakentamaan tätä faasi 2 -tutkimusta.

Meillä on muutama kriittinen kysymys, että se tutkimus onnistui, ja yksi niistä on, että meillä on oikea annos lääkkeistä, tutkimuslääkkeistä, ja tämän faasi 1 -kokeen perusteella se ei ole hatusta tempaistu tämä annos, mitä me otetaan, ja annostelu muutenkin, mikä me viedään eteenpäin. Ja sitten nämä pari muuta kriittistä, että valitaan oikeat potilaat ja oikea tapa mitata sitä lääkevastetta, niin se ensimmäinen on ikään kuin kliinisen tutkimuksen tai Parkinsonin kliinisen tutkimuksen taustalta hahmottunut, mikä on todennäköisesti herkkä tämän tyyppisille vaikutusmekanismeille, minkälainen potilasjoukko, ja kolmas on tämä, miten me mitataan sitä tehoa, ja ollaan tässä tosiaan tuotu esille. nykyteknologian tuomia mahdollisuuksia hakea herkempiä ja vähemmän vaihtelua sisältäviä mittausmenetelmiä siihen, mitä Parkinson-potilaan oireet, miten vakavia ne ovat, ja onko niissä oireiden vakavuudessa ja haitallisuudessa sitten nähtävissä jopa paranemista.

No, mennään sitten faasi kakkoseen. Aiemmin puhuitte faasista 2. Nyt pelkästään faasi kakkosesta, niin mikä konkreettisesti on muuttunut teidän suunnitelmissa?

Juha. No minä voin mielelläni vastata tähänkin, koska se jatkuu tuosta, mihin äsken jäin. Meillä on faasi ykkösen jälkeen pari selkeää isoa kysymystä saanut ikään kuin semmoisen hyvän oletusratkaisun. Ja tosiaankin tämä annos ei ole enää epäselvä. Mitä mittausmenetelmää käytetään mahdollisen kliinisen tehon todentamiseen, on todennettu, ja potilassegmentti, missä tullaan työskentelemään, on hahmotettavissa.

Ja tällä perusteella me pystytään laatimaan tämä seuraava tutkimusvaihe niin selkeäksi, että se antaa meille mahdollisuuden sitten, jos tulokset ovat tukevia, siirtyä suoraan faasi 3 -tutkimuksiin, jotka mahdollistavat lääkkeen markkinoille tuomisen eri puolilla maailmaa. Sen takia en näe tässä mitään tarvetta miettiä, että jos tehdään tämä ja sitten tehdään jotakin ja sitten vasta mennään niihin vahvistaviin tutkimuksiin. Miltä nyanssi?

Joo, aivan, kyllä. No miltä tämä faasi kakkosen suunnitelma nyt sitten lintuperspektiivistä näyttää, ja mitkä ovat ne tutkimuksen rakenne ja laajuus?

Me lähdetään tietysti tässä varhaisen vaiheen Parkinson-potilaiden kanssa sellaisesta tutkimuksesta, missä potilas saa joko aktiivista lääkettä tai plaseboa, joka on inaktiivista liuosta, ja annostellaan samalla lailla molempia. Me tehdään tätä ensimmäistä vaihetta, seurataan vasteen kehittymistä 9 kuukauden ajan. Ei tehdä mitään muutoksia tämän henkilön Parkinson-lääkitykseen. Koetetaan pitää se mahdollisimman stabiilina, mutta jos joitakin muutoksia täytyy tehdä kliinisen tilan vuoksi, niin ne sitten luonnollisesti tehdään. Mutta pyritään siihen, että se 9 kuukautta tämä lähtöasetelma on tasainen.

Sen jälkeen kaikki tutkimuksessa olevat henkilöt siirtyvät aktiiviseen. Kaikkia hoidetaan aktiivisella yhdisteellä. HER-096:lla, ja siinä yhteydessä sallitaan erilaiset lääkitysoptimoinnit, mikä liittyy tähän Parkinsonin lääkitykseen. Näin me saadaan kerättyä 15 kuukautta tietoa, miten HER-096. on vaikuttanut siihen kliiniseen kuvaan ja kliinisten oireiden pahenemiseen, mikä 15 kuukautta on riittävän pitkä aika odottaa, että ilman hoitoa oireet tulevat pahenemaan, ja hoidon kanssa on sitten lupa odottaa, että sitä pahenemista ei tapahtuisi.

Ja todellakin, sadasta potilaasta puhutaan tällä hetkellä. Meillä on vielä laskelmat hiukan kesken, että haetaan vahvistusta siihen, että tämä sata on ihan oikea numero. Mutta, mutta. Kohta tämä tilastollinen mallinnus on saatu valmiiksi ja pystytään vahvistamaan se kaiken tähän asti kertyneen tiedon perusteella. Ei se, se ei juurikaan. Siitä ei tarvitse muuttua, mutta se on hiukan kesken vielä.

No, tässä oli pieni muutos aiempaan suunnitelmaan. Eli nyt 9+6 kuukautta, aiemmin taisi olla 6+6 kuukautta. Liittyykö tämä juuri tähän tehosignaalin esiin houkutteluun vai mistä on kyse?

Se liittyy nimenomaan siihen, että me ollaan riippuvaisia siitä, että näiden potilaiden oireet huononevat riittävästi, jotta me. Jotta me nähdään, että siinä nyt sitten todella jotakin tapahtuu. terapeuttisesti mielekästä, ja kuusi kuukautta on hiukan siinä ja siinä, että vaikea tarkasti sanoa, että siinä nyt on todellakin huononemista tapahtunut. Mutta se kuudesta yhdeksään kuukauteen. Se lisää sitä signaalia, huononemissignaalin todentamisen mahdollisuutta merkittävästi.

Vielä jos katsotaan sitten etäältä tätä kokonaisuutta, niin miten luonnehtisit sitä, että mihin kysymyksiin tämä tutkimus vastaa ja mihin se ei vastaa? Mikä on tavallaan se scope, mihin tässä päästään?

Tämä on tärkeä kysymys, koska tämä tutkimus antaa signaalin tehosta, kliinisestä tehosta. Se ei ole vahvistus, että siellä on kliininen teho, koska se on mainitsemani faasi. 3-vaiheen tehtävä osoittaa, että meillä on nyt oikeasti lääke, joka on ei pelkästään turvallinen, mutta myös tehokas. Nyt me haetaan vahvistusta turvallisuusprofiilille, mutta me haetaan nyt signaalia, että tässä 15 kuukauden aikaikkunassa me pystytään näkemään, että tapahtuu muutoksia, jotka viittaavat siihen, että jos tämä toistetaan isommassa mittakaavassa, meillä olisi tehokas lääke.

No otetaan sitten vielä, tuossa webcastissa puhuitte myös tästä, että olette käyneet keskusteluja FDA:n kanssa ja siitä on aiemminkin ollut puhetta. Niin mikä tämän FDA:n ja Yhdysvaltojen markkinoiden rooli tässä vaiheessa on? Tutkimushan on pääosin, tai täysin Euroopassa järjestettävä.

Se on täysin Euroopassa suoritettu tutkimus, mutta Euroopassa voidaan suorittaa tutkimus, joka on FDA:n kirjoissa, mutta suoritetaan Yhdysvaltain ulkopuolella. Silloin sillä on meille merkitystä ja tulevalle lisenssikumppanille merkitystä siinä mielessä, että tälle lisenssikumppanille, joka on globaali toimija, se vahvistaa todella sen, että FDA:lla ei ole mitään ongelmia minkään aspektin suhteen, mitä meidän suunnitelmissa on, ja sitten se poistaa heiltä tämän IND-tutkimusvaiheen avaamisen omasta toimesta sen jälkeen, kun he ovat esittäneet mielenkiintoa, että he haluaisivat tämän tuotteen itsellensä. Me poistetaan heiltä rasite ja aikatauluviive, ja meidän kannalta siinä ei ole oikeastaan juuri suurtakaan merkitystä.

Me tehdään se suunnitelmiemme mukaan. Euroopassa hiukan paperityötä lisää, mutta kaikki nämä tutkijat, joiden kanssa me tullaan tätä työtä tekemään, ovat tehneet FDA:n alaisia tutkimuksia pitkän aikaa, että heille tämä ei ole mikään rasite myöskään. Tämä on hiukan, sanoisinko, tämmöinen administratiivinen mutta pitkä strateginen investointi meidän kannalta.

Minkälaisia havaintoja teillä on toimialalta sitten Parkinsonin taudissa tai neurorappeumasairauksissa? Tai onko siellä jotain kiinnostavia tuloksia? Lääkekehitystä tai ehkä jonkunnäköisiä bisnesdeelejä? Mitä on tehty? Mitä nostaisitte siellä esiin?

Jos katsotaan Parkinsonin tautia ja tautia muokkaavia hoitoja, niin tässä kesän aikana on tullut useammastakin lääkekehitysprojektista uutisia. Siellä on muutama lääkekehitysprojekti ainakin siinä tietyssä potilasryhmässä päätetty lopettaa. Muun muassa Biogen kautta Denali ehkä siellä. Ja sitten sieltä on tullut myös tämmöiseen inflammaatioon liittyvää tulosta.

Jos katsotaan yleisesti pharma dealin tekoa, niin tässä kesän aikanahan on tehty aika paljon itse asiassa tämmöisiä isompia pharma-diilejä eri terapia-alueilla, ja mitä on lukenut näitä ja keskustellut farman kanssa. Heillä on diilintekohalukkuutta nyt ja itse asiassa aika paljon myös vapaata pääomaa. Siellä on useampikin lääkeyhtiö todella hyvässä kunnossa tällä hetkellä, ja tokihan me nyt sitten seurataan tarkkaan, että miten nämä kehittyvät. Onko sulla, Juha, jotain lisättävää tähän, niin kuin ehkä neuropuoleen?

Sen vaan vahvistan, että valitettavasti potilaiden kannalta, valitettavasti, ja heidän perheidensä kannalta harmillisesti, mitään todella suurta merkityksellistä löydöstä ja markkinoille tuloa ei ole tapahtunut. Ja ei nyt ihan näytäkään, että olisi lähiaikoina tulossa. Aikataulullisesti me ollaan kyllä ihan siinä aallonharjaa lähestymässä ja hyvässä kilpailullisessa asemassa. Näin niin kuin aikataulullisestikin, ja luonnollisestikin uskotaan. Uskotaan tähän meidän omaan vaikutusmekanismiimme, että myös tulosten kannalta pystytään aikoinaan puhumaan vakuuttavasti, sitten hyvässä asemassa kilpailullisesti.

Loppuun vielä, mitkä ovat teidän fokusalueet H2:lla?

No H2 on tosi selkeä, että jatketaan vaiheen 2 valmisteluja täydellä teholla, ja sitten toinen tietenkin, että pyritään mahdollisimman nopeasti varmistamaan ne resurssit, että päästään sitten jättämään se tutkimuslupahakemus ja aloittamaan sitten se tutkimus mahdollisimman pian. Että päästään sitten kohti sitä tärkeää vaiheen 2 tehosignaalia, milestonea, joka on tietenkin Herantikselle ja Parkinson-potilaille ja varmaan koko myös Suomen life science -yhteisölle tosi tärkeää.

Kiitoksia oikein paljon haastattelusta ja tsemppiä faasi kakkosen valmisteluun! Kiitos, kiitos.