Lääkinnällisen laitteen tiekartta Yhdysvaltojen markkinoille

Yhdysvallat on lääkinnällisten laitteiden yhtiöille selvästi suurin yksittäinen markkina. Markkinasta tekee houkuttelevan sen suuri koko, yhtenäinen sääntely ja korkeat hinnat, minkä vuoksi innovatiiviset yhtiöt pyrkivät yleensä kaupallistamaan tuotteensa ensimmäiseksi Yhdysvalloissa. Toisaalta toimintaympäristö on monimutkainen, siinä luoviminen vie aikaa ja rahaa, ja voi olla sijoittajille hankala hahmottaa. Kaupallinen menestys edellyttää viranomaislupien jälkeen esimerkiksi korvattavuuden varmistamista, kliinisen uskottavuuden rakentamista, sairaaloiden hankintajärjestelmiin pääsyä ja paikallisen organisaation pystyttämistä. Käymme tässä artikkelissa läpi näkemyksemme mukaan tärkeimmät menestystekijät ja saavutettavat etapit lääkinnällisten laitteiden yhtiölle, joka kaupallistaa innovaatiotaan Yhdysvalloissa.

FDA-reitti vaikuttaa todistustaakkaan ja korvattavuuteen

Tärkeimpiä alkuvaiheen päätöksiä on FDA:n (Food and Drug Administration) hyväksyntäpolun valinta: tavoitellaanko 510(k)-, De Novo- vai PMA-hyväksyntää (ks. aiempi artikkelimme FDA-reiteistä). 510(k)-reitti perustuu samankaltaisuuteen jo hyväksytyn verrokkilaitteen kanssa. De Novo- ja PMA-reitit ovat puolestaan korkeamman riskin laitteille ilman hyväksyttyä verrokkilaitetta. Kukin polku eroaa toisistaan olennaisesti aikataulun, näyttövaatimusten ja kustannusten osalta. Lisäksi valinnalla on suoria vaikutuksia korvattavuuteen. PMA- ja De Novo -reitit ovat sääntelyn osalta raskaampia, mutta toisaalta hyväksytyt laitteet täyttävät korvattavuusmekanismien vaatimuksia huomattavasti helpommin kuin 510(k)-laitteet. Näitä ovat esimerkiksi uusille innovatiivisille ratkaisuille tarkoitetut NTAP- (New Technology Add-on Payment) ja pass-through-mekanismit. Lisäksi FDA:n Breakthrough Device -status avaa pääsyn TCET-polkuun (Transitional Coverage of Emerging Technologies), joka voi nopeuttaa Medicare-kattavuutta. Toisin sanoen PMA- ja De Novo -laitteet voivat saada maksajilta suotuisamman hinnoittelun 510(k)-laitteisiin verrattuna.

Kliininen näyttö – sidosryhmillä voi olla erilaisia vaatimuksia

Kliinisen tutkimusnäytön rakentaminen on silta regulaation ja kaupallistamisen välillä. Eri toimijoilla voi olla hieman toisistaan poikkeavia vaatimuksia, ja kaupallistavan yhtiön täytyy suunnitella tutkimukset vastaamaan näihin tarpeisiin. Myyntiluvan ratkaisevat tutkimukset pitäisikin suunnitella ainakin kolmesta näkökulmasta: 1) FDA-hyväksynnän saaminen, 2) mahdollisimman suotuisan korvattavuuden saaminen ja 3) mielipidevaikuttajien sekä sairaaloiden arvoanalyysitoimikuntien (Value Analysis Committee VAC) vakuuttaminen tuotteen arvosta. FDA:n hyväksymiseen riittävä näyttö ei välttämättä riitä laskun maksajalle perusteeksi korvauksen maksamista varten. Lopulta tuotteen käyttöönotossa painava sana on VAC:lla, joilla myös voi olla omat vaatimuksensa esimerkiksi kustannussäästöjen, hoitojakson lyhenemisten ja uusintahoitojen vähenemisten suhteen. Käsityksemme mukaan laadukkaan kliinisen näytön, erityisesti satunnaistettujen ja sokkoutettujen tutkimusten (ns. Level 1 -tutkimukset), painoarvo on jatkuvassa kasvussa.

KOL-verkosto vetää seuraajia perässään

Mielipidejohtajien (Key Opinion Leader, KOL) tunnistaminen ja sitouttaminen alkaa mahdollisesti jo vuosia ennen lanseerausta ja jatkuu läpi kaupallistamisen. Tavoitteena on tyypillisesti tunnistaa joukko arvostettuja johtavia lääkäreitä kyseiseltä alalta ja sitouttaa heidät tutkijoiksi, neuvonantajiksi tai kouluttajiksi. Käytännössä KOL:t voivat viestiä tuotteesta kongresseissa, vertaisarvioiduissa julkaisuissa ja kollegojensa kanssa käydyissä keskusteluissa. Tämä auttaa rakentamaan kliinistä uskottavuutta ja levittämään tietoa usein erittäin kilpailluilla ja konservatiivisilla markkinoilla. 

Korvattavuus- ja markkinoillepääsystrategia

Korvattavuudessa onnistuminen on keskeistä kaupallisen menestyksen kannalta. Korvattavuusstrategian rakentaminen täytyy aloittaa hyvissä ajoin ennen odotettua FDA-hyväksyntää. Alkuvaiheessa selvitettävänä on esimerkiksi 1) onko toimenpiteelle olemassa CPT-koodi (lääkäriyhdistys AMA:n määrittämä tunniste), vai tarvitaanko uusi? 2) Mihin Medicaren (liittovaltion sairausvakuutusohjelma iäkkäille ja vammaisille) maksuympäristöön tuote sijoittuu: vuodeosasto (DRG), avohoito (APC) vai päiväkirurgia (ASC)? 3) Täyttyvätkö kriteerit lisäkorvausmekanismeille (NTAP-, pass-through- tai TCET-mekanismit)? 4) Kaupallisten vakuuttajien näkökulma: kattavatko suuret kansalliset vakuuttajat tuotteen vai tarvitaanko lisätoimia. 

Paikallisen organisaation rakentaminen

Eurooppalainen yhtiö tarvitsee Yhdysvaltoihin tyypillisesti paikallisen johdon ja tiimin. Kaupallistamisen eri osatekijöiden hallinta ja johtaminen vaatii yleensä vahvaa paikallista läsnäoloa suhteiden rakentamisen ja myyntitoiminnan johtamisen lisäksi. Laatu-, regulaatio-, korvattavuus- ja lääketieteelliset valmiudet on joko rakennettava tai hankittava sopimuskumppaneilta Yhdysvalloissa. Käsityksemme mukaan alimitoitettu organisaatio Yhdysvalloissa on melko usein osatekijänä eurooppalaisten yhtiöiden kaupallistamisen haasteissa Yhdysvalloissa. Varhaisen vaiheen yhtiöille kyseessä on usein merkittävä taloudellinen panostus, joten tasapainoilu panostuksen mittaluokan kanssa on yhtiöille usein erittäin tärkeä päätös.

Myyntiorganisaatio ja jakelustrategia

Myyntistrategian osalta vaihtoehdot tiivistyvät karkeasti suoramyynnin, jakelijoiden tai näiden välisen hybridimallin käyttöön. Suoramyyntiorganisaatio on kallis, mutta tarjoaa toisaalta täyden kontrollin myyntiin ja koulutukseen. Jakelijat tuovat pöytään valmiit suhteet sairaaloihin ja lääkäreihin, mutta heikentävät toisaalta myyntikatetta eivätkä mahdollista suoraa kontaktia asiakkaaseen. Tyypillisesti eurooppalaiset medtech-yhtiöt aloittavat pienellä omalla myyntitiimillä rajatulla maantieteellisellä alueella ja kasvattavat organisaatiota, kun toimiva myyntimalli löytyy. Implantoitaville tai teknisesti vaativille laitteille myyntiedustaja on usein mukana toimenpiteen aikana — mikä tekee edustajan osaamisesta ja koulutuksesta erittäin tärkeää ja puoltaa suoramyynnin käyttöä. Toisaalta vähemmän vaativille laitteille jakelijamalli voi olla toimivampi ja kevyempi. Usein yhtiöt päätyvät käytännössä hybridimalliin, jossa pyritään optimoimaan eri lähestymistapojen parhaat puolet resurssien puitteissa.

Käyttäjien koulutus

Uuden tuotteen käyttöönotto edellyttää usein koko hoitotiimin koulutusta: lääkärin lisäksi esimerkiksi leikkaussalihoitajia ja teknikkoja. Investoiminen koulutusohjelmiin on yhtiöiden keskuudessa hyvin yleistä ja kertoo koulutuksen tärkeydestä. Koulutusta voi tapahtua esimerkiksi kadaaverilaboratorioissa, erilaisilla simulaatiomalleilla, valvotuissa ensimmäisissä toimenpiteissä ja sertifiointien avulla. Onnistuessaan koulutusohjelmat voivat nopeuttaa käyttöönottoa ja vähentää haittatapahtumia. Hyvin toimiva KOL-verkosto voi tuoda lisäarvoa: vertaiskoulutus arvostetun kollegan johdolla voi olla tehokkaampaa kuin yhtiön itsensä toteuttama koulutus.

Sopimukset hankintaorganisaatioiden kanssa

Sairaaloiden ja terveydenhuollontoimijoiden hankintaorganisaatiot (Group Purchasing Organization GPO) ja integroidut sairaalaverkostot (Integrated Delivery Network IDN) hallitsevat hankintapäätöksiä merkittävässä osassa Yhdysvaltojen sairaaloita. Niiden tehtävä on solmia puitesopimuksia ja keskittää hankintoja. Sopimusten solmiminen näiden organisaatioiden kanssa avaa myynnillisen pääsyn entistä suurempaan sairaaloiden joukkoon, mutta sopimus itsessään ei vielä takaa myyntiä. GPO:ista keskeisimpiä ovat Vizient, Premier ja HealthTrust. IDN:ista puolestaan HCA, CommonSpirit ja Kaiser.

Uudelle teknologialle kaupallistaminen alkaa tyypillisesti muutamasta tarkkaan valikoidusta sairaalasta. Käytön lisääntyessä ja hoitotulosdatan kertyessä GPO/IDN-järjestelmiin pääsy nousee asteittain ajankohtaisemmaksi. GPO/IDN:n arvoanalyysitoimikunnat (VAC) voivat olla erityisen tärkeitä, koska yksi komiteapäätös voi avata tai sulkea kymmeniä sairaaloita samanaikaisesti.

Markkinoilletulon jälkeinen näyttö

Kliiniset tutkimukset ja reaalimaailman käyttöön perustuva data ovat arviomme mukaan yhä tärkeämpi tekijä laitteiden käytön laajentumisessa pitkällä aikavälillä. CMS (Centers for Medicare & Medicaid Services), kaupalliset maksajat ja sairaalajärjestelmät vaativat kaikki reaalimaailman dataa: rekisterejä, markkinoilletulon jälkeisiä tutkimuksia ja vertailevaa vaikuttavuusdataa tuotteen käytön perustelemiseksi. Varhaiset omaksujat voivat kokeilla uusia innovatiivisia ratkaisuja matalalla kynnyksellä, mutta suurten käyttäjämassojen vakuuttaminen vaatii arviomme mukaan korkean tason todistusaineistoa turvallisuudesta, tehosta ja vaikuttavuudesta. Käytännössä tämä tarkoittaa usein laajoja satunnaistettuja ja sokkoutettuja tutkimuksia. Parhaita ovat vertailevat tutkimukset, mutta näihin yhtiöt eivät välttämättä ole halukkaita, jos riskinä on oman tuotteen häviäminen kilpailijalle suorassa vertailussa. Vahva data auttaa myös puolustamaan korvattavuutta: NTAP, TCET ja pass-through ovat väliaikaisia mekanismeja, ja suotuisten korvaustasojen säilyttäminen niiden päätyttyä edellyttää vahvaa osoitusta ratkaisun arvosta. 

Lopuksi

Sijoittajan näkökulmasta kaupallistamisen onnistuminen Yhdysvalloissa on usein keskeisen tärkeää. Monitahoisen ja joskus monimutkaisen toimintaympäristön ymmärtäminen voi olla kuitenkin haastavaa. Liikevaihdon kasvu on artikkelissa mainituista syistä tyypillisesti hidasta ja asteittaista, minkä takia markkinoiden kasvuodotukset ovat usein turhan optimistisia. Toisaalta näiden askeleiden huolellinen valmistelu ja toteutus auttavat yhtiötä rakentamaan pysyvää jalansijaa, joka voi pitkällä aikavälillä tarjota defensiivistä liikevaihtoa ja korkeaa kannattavuutta. Jos tuote on kunnossa ja pohjatyö on tehty hyvin, voi vauhtipyörä liikkeelle päästyään johtaa erinomaisiin tuloksiin pitkällä aikavälillä.