Tervetuloa kuuntelemaan Herantis Pharma a ja kuinka me pyritään pysäyttämään Parkinsonin taudin eteneminen. Mä oon toimitusjohtaja Antti Vuolanto. Parkinsonin taudissahan on on merkittävä tämmöinen hoitotarve. Eli nykyiset hoidot ei pysty hidastamaan tai muokkaamaan sen itse tautiprosessin kulkua lainkaan. Eli tämmöisiä taudin kulkuun vaikuttavia hoitoja ei ole saatavilla. Oireita voidaan toki taudin alkuvaiheessa hoitaa kohtuullisen hyvin. Tämä meidän Herantiksen kärkiaihio Her096 on hyvin tämmöinen muista lääkekehityskandidaattikandidaateista erottuva tähän taudin kulkuun vaikuttava lähestymistapa. Eli Her09.6 An on tämmöinen ihon alle annosteltava peptidi, joka kulkeutuu tehokkaasti aivoihin ja sen toimintamekanismi on hyvin oma, omanlainen ja ja laaja alainen, ja se on suunniteltu suojaamaan hermosoluja, mutta myös palauttamaan niiden toimintaa. Ja mehän ollaan edistytty tässä lääkekehitysprojektissa hyvinkin ripeästi ja meillä seuraavaksi on sitten tiedossa vaiheen 2 proof of concept, eli tämmöinen ensimmäinen tehoa mittaava tutkimus. Tässä on hyvä muistaa, että että toistaiseksi Parkinsonin taudin tautia muokkaavilla hoidoilla niin niin ei ole oikeastaan kukaan pystynyt näyttämään sellaista vakuuttavaa tehosignaalia, joka todella vaikuttaisi taudin kulkuun ja voisi parantaa sitä kautta potilaiden oireita ja sitä kautta tämmöinen vaiheen 2 onnistunut tutkimus meidän Her 0.96:lla, niin se voisi tarkoittaa läpimurtoa Parkinsonin taudin hoidossa. Mennään tähän Parkinsonin taudin tähän hoitotarpeeseen. Kuten mainitsin, niin nykyisinhän Parkinsonin taudin oireita voidaan siinä taudin alkuvaiheessa hoitaa kohtuullisen tehokkaastikin. Parkinsonin taudissahan tietyllä aivo alueella olevat tämmöiset dopamiinia tuottavat hermosolut ensin menettävät toimintakykynsä ja lopulta ne sitten kuolevat. Ja tässä, tällä aivo alueella olevat. Nämä hermosolut tuottavat dopamiinivälittäjä ainetta, jonka avulla sitten kontrolloidaan tahdonalaista liikkumista, motorista toimintaa ja nämä oireet liittyvät usein tähän motoriseen toimintaan. Sen lisäksi on paljon tämmöisiä ei motorisia motorisia oireita, eli taudin alkuvaiheessa näitä motorisia oireita voidaan voidaan kohtuullisen tehokkaasti hoitaa nykyhoidoilla, mutta nämä hoidot ei millään tavalla vaikuta siihen tautiprosessin etenemiseen siellä taustalla. Ja toisaalta näitä ei motorisia oireita, jotka voi olla hyvinkin potilaiden elämänlaatua heikentävää, kuten esim. esimerkiksi univaikeudet tai tai vakava ummetus, niin näihin nämä nykyhoidot eivät vaikuta millään tavalla. Lisäksi on koko joukko potilaita, joille ei edes siinä alkuvaiheessa tautia, niin nämä nykyhoidot ei tuo sellaista helpotusta. Mutta jokainen potilas tietää, että kun he ovat saaneet Parkinsonin tautidiagnoosin, niin jossain kohti on se sitten kaksi vuotta, 5 vuotta, 10 vuotta, niin nämä nykyhoidot eivät ole enää tehokkaita ja heidän elämänlaatunsa sitten heikkenee. Ja tähän liittyen, niin toki sitten markkinoiden kokohan on aivan aivan valtaisa. Eli tällä hetkellä maailmassa on noin 10 12 miljoonaa Parkinson potilasta ja potilaiden määrän on arvioitu vähintäänkin kaksinkertaistuvan vuoteen 2050 mennessä. Parkinsonin taudin aiheuttama rasitus globaalille ekonomialle on yli 250 miljardia dollaria vuodessa, eli puhutaan myös aivan valtavasta taloudellisesta haasteesta. Lääkemarkkinoiden koko on noin 6 miljardia dollaria. Muutama vuosi sitten ja sen on arvioitu noin kaksinkertaistuvan sitten, kun tämmöiset ensimmäiset tautia muokkaavat hoidot tulee markkinoille. Ja isolla lääkeyhtiöllä on on vahva kiinnostus tähän tähän alaan. Esimerkiksi viime vuoden lopulla Novartis lisensoi tällaisen proteiini kertymiin kohdistuvan hoidon Tämmöiseltä Arrowheadilta kokonaisdiilin arvo oli oli reilut kaksi miljardia Yhdysvaltain dollaria. No missä me ollaan Her 0.96 osalta tämän projektin osalta? Tässähän taustalla meillä on aikaisempi CDnF hermokasvutekijä, jota yhtiö tutki prekliinisesti ja ja kliinisesti ja saatiin siellä erittäin hyviä tuloksia. Nähtiin. Yksittäisillä potilailla Parkinson potilailla kliinisiä hyötyjä Nähtiin myös biologisia hyötyjä. Ja siellähän se iso haaste oli. Tämä annostelureitti, joka oli, joka oli suoraan sinne kallon sisään. Ja tähän liittyi sitten tämä meidän suuri innovaatio tämän hermolihaksen kuumuuden suhteen. Eli ollaan pystytty. Saamaan se koko CDnFn hermosoluja suojaava ja ja hermosoluja palauttava vaikutus tähän pieneen peptidimolekyyliin, joka sitten kulkeutuu tehokkaasti tuolta ihon alle annosteltuna niin aivokudokseen. Eli me ollaan saatu CDnFn toiminta tämmöiseen käytännöllisesti annostettavaan muotoon ja meidän tämä tulosaineisto tähän mennessä hermolihaksen kuudelta on ollut todella vahvaa. Eli prekliinisesti ollaan pystytty osoittamaan, että kyllä Hermol 96 sillä on kaikkine hermot, hermosoluja suojaavat ja toimintaa palauttavat vaikutukset kun CDnFlläkin ja sitten vaiheen 1 potilas tai kliinisissä tutkimuksissa sekä terveillä vapaaehtoisilla että potilailla ollaan ei pelkästään osoitettu turvallisuus ja siedettävyys, ollaan osoitettu tehokas kulkeutuminen aivoihin ja se, mikä on tärkeää, ollaan näissä biomarkkeri biologisilla merkkiaineilla osoitettu, että että ollaan käynnistetty tämä biologinen prosessi. Her09. 6 annostelun seurauksena, joka sitten aikaisemmissa tutkimuksissa on, on johtanut tällaisiin hyviin prekliinisiin tuloksiin tai yksittäisillä potilailla myös kliinisiin vasteisiin. Eli ollaan päästy erittäin hyvin vähentämään tätä kehitysriskiä ja seuraavaksi sitten ollaan tekemässä vaiheen 2 tätä ensimmäistä tehoa mittaavaa tutkimusta noin sadalla varhaisen vaiheen Parkinson potilaalla. Palaan näihin vielä hetken päästä. Pikkasen palautan. Muistin, että mitä me ollaan nähty, millaista dataa me ollaan nähty aikaisemmin. Ja tässä seuraavassa videossa sitten näkyy näkyy tota se, että mitä tällä prekliinisissä hiirimalleissa ollaan hernolahjauksen kuudella saatu aikaan. Eli tässä tämä ensimmäinen Hiiri haluaa käydä hakemassa tuolta sauvan toisesta päästä pikkuherkkupalan ja vipeltää sauvaa pitkin. Ja toinen hiiri silloin tällöin. Parkinsonin taudin kaltainen tila edelleenkin haluaa mennä sinne, mutta vähän tukkoista on, kun ei oikein tuo toi liikkeiden koordinaatio suju. Mutta kun me hoidetaan tämmöinen parkinson hiiri Herr 0.96:lla ihon alle, niin niin kas kummaa, tämä kaveri pystyykin sitten menemään hakemaan sitä herkkua tuolta sauvan päästä hyvinkin tehokkaasti. Eli tässähän nyt ei välttämättä tarvitse olla neurologi nähdäkseen, että ollaan saatu aikaan todella merkittävä palautuminen tähän toimintakykyyn. Eli tämä hoidettu hiiri on vähintään yhtä nopea, ellei tässä otoksessa nopeampi kuin tuo tuo normaali hiiri. Ja mitäs me sitten siellä vaiheen 1 kliinisissä tutkimuksissa ollaan nähty? Meillähän oli 2 tutkimusta, vaiheen 1 A-tutkimus, jossa hermolihaksen 16 eri annostasolla annosteltiin terveille vapaaehtoisille ja siellä tutkittiin lähinnä turvallisuutta ja tätä aivoihin kulkeutumista. Ja sitten tässä vaiheen 1B tutkimuksessa annosteltiin sitten neljän viikon ajan 2 annosta viikossa Parkinson potilaille ja siellä 8 potilasta sai 300 milligramman annoksen, 8 potilasta, 200 milligramman annoksen ja 8 potilasta sitten lumelääkettä. Ja näin pystyttiin sitten myös tutkimaan ja vertailemaan, että millaisia biologisia muutoksia Herlolo 9 6 sitten aiheutti tai mihin muutoksiin se johti potilaiden elimistössä. Meillähän tämä potilaissa tai ihmisissä luotu turvallisuusprofiili on erittäin hyvä. Eli me ei nähdä mitään vakavia systeemisiä eli koko kehoon vaikuttavia haittatapahtumia, että ne haittatapahtumat mitkä on tyypillisiä niihin, liittyy tähän annostelukohtaan ja ne on samankaltaisia kuin vaikka vaikka mitä tapahtuu sitten rokotuksen jälkeen eli ohimeneviä ja hetkellisiä. Ja tärkeätähän meillä oli sitten tässä vaiheessa 1 osoittaa, että tämä lääkeaihio kulkeutuu tehokkaasti aivoihin ja sekä kahden että 300 milligramman annoksella kaikilla Parkinson potilailla mitattiin tuolta aivoselkäydinnesteessä sellaisia pitoisuuksia, jotka on vertailtavissa esimerkiksi tuossa äsken nähtyihin hiiriin, että kuinka paljon heillä oli sitten siellä vastaavasti kulkeutunut sinne keskushermoston alueelle. Eli uskotaan, että tämä 300 milligramman annos on se oikea annos, kun mennään sitten kohti vaiheen 2 tutkimuksia. Ja mitä me nähtiin sitten siellä biologisissa merkkiaineissa Tämän neljän viikon annostelun seurauksena. Mä olen tähän koettanut nyt summata. Voi olla vähän vaikeita termejä, mutta mä koitan nyt vähän selittää sitä. Eli me kerättiin erilaisista näytetyypeistä, aivoselkäydinnesteestä, tämmöisistä. Sitten ihan plasmasta ja koko verestä. Ja tuossa keskellä on tämmöisestä partikkeleista, jotka tulee tuolta keskushermostosta. Mutta niitä näytteitä voidaan ottaa tuolta verestä. Ja mitä me sitten siellä nähtiin? Me nähtiin sen Her096 vaikutusmekanismin kanssa yhdenmukaisia muutoksia näissä kaikissa näytetyypeissä, ja nämä muutokset olivat hyvin samankaltaisia kuin mitä me ollaan nähty aikaisemmin näissä eläinmalleissa. Eli tiedetään että että että mitä me sieltä lähdettiin hakemaan. Eli ollaan parannettu proteostaasin tai proteiinitasapainon joka tai proteiinitasapainoa, joka on semmoinen perustavanlaatuinen solun toimintamekanismi ja ja tätä me nähdään sekä noista keskushermostosta tulevissa näytteissä että myös plasmassa koko veressä. Me ollaan vaikutettu tulehdusreaktioon vähentävästi. Me ollaan vaikutettu mitokondrioiden, joka on solun energiatehdas, sen toimintaan tehostavasti eli läpi erilaisten näytetyyppien läpi erilaisten analyysien. Me nähdään se sama sormenjälki tai tai muutospatteristo siellä ja. Ja tämä on tietenkin se, mitä me lähdettiin tästä vaiheen 1B tutkimuksesta hakemaan. Ja jos tämän kääntää kansankielelle, niin niin tässä Parkinsonin taudissa nämä potilaat on on. Ne kärsivät siitä, että tämä Proteus taasiproteiinien tasapainon tehokkuus siellä solussa on heikentynyt sen koneiston, joka pitää niitä proteiineja tasapainossa, solun energiatehtaan toiminta on heikentynyt ja ja siellä on hapettumiseen liittyvää stressiä, joka ylipäänsä johtaa solujen korkeaan stressitasoon ja huonoon toimivuuteen tai tai elävyyteen. Ja yhden kuukauden annostelun seurauksena pystyttiin osoittamaan, että proteiinitasapaino. Sen toiminta on tehostunut, solun energiatehtaan toiminta on tehostunut ja solun stressitaso on vähentynyt eli täsmälleen niitä muutoksia mitä haluttiin. Ja nyt sitten vaiheen 2 tutkimuksessa halutaan näyttää, että nämä nähdyt muutokset johtavat sitten kliiniseen hyötyyn. Ja se, että me ollaan tutkittu pitkään ja tunnetaan erittäin hyvin nämä Her0.96 biologiset ominaisuudet, niin se on ollut hyvinkin vahvassa osassa siihen, että me ollaan voitu luoda tämä vaiheen 2 tutkimusasetelma, joka sitten maksimoi sen mahdollisuuden oikeasti näyttää se kliininen teho. Eli me tunnetaan mitä tapahtuu kun Heinol 916 annostellaan ihmiseen? Me tiedetään mitä biologisia muutoksia se. Mihin se johtaa. Minkä? Kuinka kauan nämä biologiset muutokset kestävät? Milloin meidän pitää annostella seuraavan kerran? Ja kaikki tämä osaaminen on sitten puristettu tähän vaiheen 2. Vaiheen 2 tutkimusprotokollaan, jossa tiedetään, miten Her0916 annostellaan ja toisaalta miten niitä. Niitä vaikutuksia. Sieltä voidaan sitten. Tai mitä pitää mitata, jotta saadaan sitten tehosignaali esille. Tämä vaiheen 2 tutkimusasetelma. Sehän on satunnaistettu lumekontrolloitu monikeskustutkimus, jossa noin sata potilasta. Tulee saamaan ensimmäisen 9 kuukauden aikana joko 300 milligramman annoksia Her09 6:sta tai lumevalmistetta 2 viikosta viikossa. Ja sitten 9 kkn jälkeen saadaan se alustava tehotulos ja tutkimuksesta. Ja sitten on vielä toinen osa, jossa nämä kaikki tutkittavat potilaat sitten saavat vielä 6 kuukautta tätä herulejakson 6 annostelua kahdesti viikossa, eli kokonaisuudessaan 15 kuukautta 100 potilasta. Ja jos katsotaan noin yleisesti, niin tämä on kohtuullisen kompaktitehokkaasti tehty tutkimus ja ei liian pitkä myöskään. Me ollaan aika pitkällä myös tässä itse tutkimuksen asetelman operatiivisessa valmistelussa. Ja tähän hyvä muistutuksena, että ollaan saatu tähän 8 miljoonan euron EU avustus ja se mitä me siellä sitten mitataan. Me mitataan näitä motorisia oireita digitaalisesti, mitataan motorisia oireita kliinisesti. Me tehdään monipuolista aivon kuvantamista, jolla voidaan seurata sitä itse taudin muokkaamista ja ja sen lisäksi näitä biomarkkereita. Eli pyritään tuottamaan semmoinen datasetti, jota vielä ei ole tässä niin kuin Parkinsonin lääkekehityksessä nähty aikaisemmin. Meillähän saatiin myös keväällä hyvää palautetta Efedeiltä eli Yhdysvaltain lääkeviranomaiselta tästä meidän suunnitelmasta. Ja vielä mainitsen pikaisesti meidän meidän rahoitustilanteesta. Eli mehän ollaan aikaisemmin saatu hyvää tukea ulkopuolisilta tahoilta. He ovat myös tehneet meille tarkat due diligence tarkastukset eli parkinsonsukat ja Michael Jeff Fox Foundation rahoitti tuon vaiheen 1B tutkimuksen vajaalla neljällä miljoonalla. Meillä on hyvää tukea Euroopan unionilta. Aikaisempi avustusprojekti. Uusi avustusprojekti tähän vaiheen kaksi tukemiseen. Ja sitten meillä on myös tämmöinen osakesijoitussitoumus Euroopan innovaatio neuvoston rahastolta. Ja nythän tietenkin, kuten yhtiö on aikaisemminkin kertonut, niin ollaan sitten selvittämässä näitä muita rahoitusvaihtoehtoja tämän vaiheen 2 toteuttamiseen. ja siellähän keskeisenä sitten tämän UIC Fundin lisäksi on nämä strategiset vaihtoehdot. Ja ja sitten myös Parkinson järjestöjä ja muita rahoitusvaihtoehtoja tässä selvitellään. Ja tavoitteena tietenkin on. On tässä tulevien kuukausien aikana pystyä kertomaan näistä hiukan enemmän. Tässä itse asiassa sitten tämä mun esitys ja sitten lienee seuraavana haastattelu.

Näin on. Tervetuloa! Käy peremmälle. Tervetuloa!

Kiitos.

Tosiaan, niin kuin tuossa kerroit jo, niin teillä on nyt ykkösvaiheen tutkimukset ohi ja valmistaudutte tuohon toisen vaiheen tutkimuksiin. Tässä ensimmäisessä vaiheessa yleensä tutkitaan siis siedettävyyttä ja turvallisuutta lääkeaiheella. Te saitte myös tietoa siitä, että se vaikuttaa biologiaan tavallaan oletetusti tai odotetusti. Niin, onko tämä miten tyypillistä ensimmäisen vaiheen tutkimuksissa? Ja muuttiko tämä jotenkin teidän suunnitelmia tai odotuksia tämän toisen vaiheen suhteen.

Joo, tämä ei ole mitenkään erityisen tyypillistä, eli useimmiten vaiheessa yksi tutkitaan tutkitaan lääkeaihiota terveillä vapaaehtoisilla. Mutta me halusimme ehdottomasti ottaa nämä Parkinson potilaat myös mukaan tähän tähän vaiheeseen. 1 Jotta me voidaan rakentaa sitä meidän todistuspolkua, ei pelkästään sen turvallisuuden osalta, vaan myös myös niin kuin näytettiin tämä merkkiaineissa, että ollaan käynnistetty se biologinen prosessi, joka sitten toivottavasti jatkossa johtaa oireiden paranemiseen, tämän tautiprosessin hidastumiseen tai tai pysähtymiseen.

Muuttiko tää jotenkin tämän kakkosvaiheen valmisteluja vai eteneekö se entisellään?

Se ei varsinaisesti ehkä muuttanut, mutta se tietenkin antoi meille tietoa siitä, että mikä on oikea potilasmäärä ja kuinka pitkään näitä potilaita tulee hoitaa. Eli se antoi meille myös sen aikaperspektiivin ja oikeastaan vahvisti sen tiedon, mikä meillä aikaisemmin oli tästä CDnF hermokasvutekijätutkimuksesta, jossa me tiedettiin, että 6 kkn aikana nähdään jo joillain potilailla potilailla näitä kliinisiä tai biologisia hyötyjä joka alalla katsottuna on aika lyhyt aika, mutta se liittyy tähän meidän toimintamekanismiin. Eli me ei pelkästään hidasteta sitä tautiprosessia, vaan voidaan myös palauttaa niiden hermosolujen toimintaa, jolloin se muutos on ehkä nopeampi kuin tämmöisellä ehkä ylläpitävällä tai tai hidastavalla lääkeaihiolla olisi.

Just näin. Tuota lääkekehitysyhtiöiden kohdalla. Mun mielestä kannattaa seurata lähinnä kahta asiaa, eli toisaalta miten edistyy se lääkekehitys ja toisaalta miten se rahoitetaan. Mennään vähäksi aikaa näihin raha asioihin. Eli tota, tuossa sun esityksessä taisi olla mainittu, että 25 30 miljoonaa euroa olisi se rahoituksen tarve. Mulla oli täällä poimittu vähän pienemmät luvut. En tiedä onko tämä tarve kasvanut vai olinko poiminut vähän sinnepäin. Mutta kerrotko vielä millaisia suunnitelmia teillä tämän rahoituksen suhteen tällä hetkellä on?

Joo no ensinnäkin siihen määrään 25 miljoonaa on se sama lukema mitä me ollaan myös keväällä keväällä kerrottu, että että se ei ole sinällään muuttunut mihinkään, että suunnitelmat on pysyneet entisellään ja ja mehän tuossa alkuvuonna kerrottiin, että ollaan ollaan näiden bio, varsinkin näiden biomarkkeritulosten perusteella niin keskustelemassa strategisista kumppanuuksista lääkeyhtiöiden kanssa ja silloin arvioitiin, että siinä menee semmoinen 6 9 kuukautta ja ja ja. Nämä keskustelut on edelleen käynnissä ja ja samanaikaisesti käydään erilaisten rahoittajien muiden rahoittajatahojen kanssa keskusteluja siitä, että miten tämä vaiheen kaksi rahoituspaketti saadaan, saadaan kasaan ja Ja siellähän meillä merkittävänä asiana on se, että meillä on tämä sijoitussitoumus tuolta EiC Fundilta, joka tietenkin meidän kaltaiselle yhtiölle on äärimmäisen tärkeä. Ehkä tuohon vielä voisi mainita tähän 25 miljoonan euron suurin piirtein lisärahoitustarpeeseen, että jos katsotaan yleisesti alalla, niin niin se mitä me pyritään saamaan sillä aikaan on on niin kuin niin kuin se 25 miljoonan hintalappu sille ei ole mitenkään erityisen suuri. Eli eli me ollaan pystytty tämän edeltävän datan perusteella suunnittelemaan semmoinen vaiheen 2 tutkimus, joka ei kasva liian pitkäksi tai liian liian kalliiksi. Elikkä meidän mielestä pystytään hyvinkin tämmöiseen tehokkaaseen pääoman käyttöön tässä.

Joo, näistä partnerineuvotteluista vielä. Te olette tosiaan kertonut, että niitä käydään ja haluaisin vielä kysyä niistä. Tässäkin joutuu tietysti varmaan punnitsemaan monia eri asioita. Eli toisaalta jos te sopimus partnerisopimus tehtäisiin nyt tai pian, niin se ei olisi varmasti teille yhtä edullinen kuin jos se tehtäisiin sitten kun lääkkeestä on pikkaisen enemmän vielä dataa. Mitä enemmän dataa, niin sitä parempi diili. Eikö tämä kannattaisi nyt kaivaa nämä rahat jostain ja tehdä diili sitten myöhemmin?

No se on. Se On ihan totta, että vaiheen kaksi tämmöisen ensimmäisen tehosignaalin löytämisen, niin se johtaisi kyllä merkittävään arvonnousuun. Eli eli se on, se on niin, se on fakta. Toisaalta sitten rahoitusmarkkinat lääkepuolella ei ole ollut kauhean helppoja. Lääkekehitysyhtiölle, sanotaan. Koronan jälkeen eli koronan aikaan ne suuntautuvat aika pitkälle tuonne rokotuspuolelle ja sen jälkeen on nyt nähty yleisesti tämmöisten mega diilien. Trendiä. Eli viime vuonna esimerkiksi Yhdysvalloissa rahoituksen määrä kasvoi, mutta diilien määrä pieneni merkittävästi ja tyypilliset rahoituskierrokset oli sadan ja 700 miljoonan taalan välissä. Eli puhutaan vähän erikokoisista rahoituksista kuin mitä mitä täällä Euroopassa. Ja tokihan tässä meidän pitää punnita sitä, että mikä on se rahoitustarve, mistä se raha voitaisiin järkevällä tavalla saada ja toisaalta millaisia mahdollisia ehtoja sitten voitaisiin voitaisiin arvioida saatavan tuolta tuolta teollisuuden puolelta. Ja tässähän ei ole yhtä ainoata oikeaa tapaa edetä. Ja siihen tähän vielä liittyy se, että meillähän Herantiksella toi meidän toimintamekanismi ei ole pelkästään Parkinsonin tauti. Eli sitten jos jos voisi ajatella, että kun jossain vaiheessa sitten partneroidutaan toivottavasti ja saadaan siitä niin kuin rahaa vähän enemmänkin kuin vain sen yhden projektin viemiseen, niin sillä taas voisi olla merkittävä vaikutus sitten yleiseen pidemmän tähtäimen arvonluontiin. Eli tässä on monia asioita, joita meidän pitää punnita ja löytää sieltä se oikea ratkaisu. Kyllä.

Otetaanko me? Yleisökysymys.

Joo, täällä on useitakin. Vähän tähän liittyen vielä, että milloin viimeistään aikatauluasioita kysytään. Milloin viimeistään täytyy olla rahoitusratkaisu päätettynä? No ehkä varmistettuna, että faasi 2 pääsisi alkamaan viiveettä.

Erittäin hyvä kysymys, että meillähän tavoitteena on jättää tuo kliinisen tutkimuksen lupahakemus vuoden loppuun mennessä. Ja ollaan suunnittelemassa eurooppalaista tutkimusta ja yleisesti ottaen ne tutkimuslupahakemuksen jättämisen aikaan, niin meillä pitäisi se rahoituskin olla, että se on osa sitä lupahakemuksen käsittelyä viranomaisten kannalta, että että tutkimuksen sponsorilla on näyttää myös taloudellisen taloudelliset resurssit sen tutkimuksen läpiviemiseen. Eli puhutaan tästä loppuvuoden ajasta.

Just näin. Ehkä siihen vielä toinen jatkona, että onko realistista ajatella, että pystytte kaupallistamaan. Sitten jos ja kun tämän lääkeaihion itse? Vai onko se suuren lääke kumppanin löytäminen joka tapauksessa käytännössä välttämätöntä.

Suuren lääke kumppanin löytäminen on hyvin tyypillistä, mutta se ei ole täysin välttämätöntä. Että kyllä, kyllä, kyllä, löytyy esimerkkejä, että että pienemmät aloittelevat yhtiöt on rakentanut organisaation, jolla sitä on kaupallistettu. Mutta tässä vaiheessa itse pitäisin realistisempana vaihtoehtona sitä, että että sen tekee sitten isompi lääkeyhtiö, jolla on muunmuassa nämä myynti ja markkinointiorganisaatiot globaalisti olemassa, että sellaisen rakentaminen on kuitenkin aika aika haastavaa, ei pelkästään taloudellisesti, vaan myös myös muuten. Ja kuten sanoin, niin meillä on mahdollista ehkä sitten laajentaa uusiin indikaatioihin. Jos me pystytään näyttämään Parkinsonin taudista tehoja, voi olla meille parempaa järkevämpää investointia käyttää sen alustan laajentamiseen kuin lähteä rakentamaan tämmöisiä niin kuin Big Pharmalla jo olevia rakenteita.

Kyllä, just näin. Kiitos.

Ehkä mä jatkan vielä yksi tai kaksi kysymys tästä partnerineuvotteluista, mutta mitkä on teille olisi tällaiset hyvän diilin kriteerit? Minkä ehtojen pitää täyttyä, että te suostutte partneroitumaan?

No tietenkin tietenkin raha on tosi tärkeää eli eli.

Melkein jopa välttämättä.

Se on melkeinpä välttämätöntä, mutta se ei ole pelkästään ainoa ainoa kriteeri, että kyllähän se varmuus siitä, että se projekti menee eteenpäin. Eli me ollaan kuitenkin vakuuttuneita siitä, että Her 0.96 on just se oikea oikea lääkeaihio ja me halutaan parantaa Parkinsonin tautija ja auttaa Parkinson potilaita. Eli kyllähän sen diilin pitää olla semmoinen, että meillä on varmuus, että se projekti saa etusijan siellä ison lääkeyhtiön koneistossa. Ettei käy niin, että että siellä on kilpailevia projekteja, jotka jollain tavalla hidastaa sitä, sitä projektin etenemistä. Ja se liittyy tietenkin myös siihen talouteen. Eli tyypillisestihän tämmöisessä tämän vaiheen aihiossa niin on tämmöisiä virstanpylväsmaksuja, jotka laukeaa sitten kun se projekti etenee ja ja riippuen siitä, että miten se toinen kumppani vie niitä eteenpäin, Ne voi sitten laueta tai olla laukeamatta. Pitää myös miettiä, että mikä on sitten se meidän rooli ja miten me voidaan vaikuttaa siihen itse itse projektin etenemiseen, jotta jotta siitä lääkeaihiosta tulee sitten oikeasti lääke. Just näin.

Ehkä sitten vähän tuosta kilpailutilanteesta. En tiedä onko tämä kilpailutilanne, mutta ehkä voisi sanoa mieluummin, että Parkinsonin hoidon tutkimustilanteesta ylipäänsä tosiaan potentiaalinen markkina olisi varmasti iso ja inhimillisiä. Inhimillisestikin olisi tietysti merkittävä, jos tähän joku hoito saataisiin, mutta muutkin tutkii eri hoitomuotoja. Niin osaatko sä kuvailla, että mikä tilanne tällä hetkellä yleisesti on Parkinsonin lääkehoidon kehityksessä? Roseella ilmeisesti ainakin tutkimus pidemmällä kuin teillä. Joku tutkimus tässä taidettiin lopettaa.

Ja kyllä, itse asiassa kun ottaa huomioon, että mikä tämä lääketieteellinen tarve tämmöisen tautia muokkaavan hoidon kehittämiselle on, niin yllättävän kapea, kapea tai pieni pieni pieni määrä. Lääkeaihio. Otan tällä hetkellä siellä pidemmän vaiheen kliinisissä tutkimuksissa vaiheessa kaksi tai kolme. Ja tosiaan, kuten mainitsit, niin Roschen tällainen immuuniterapia, joka poistaa haitallisia proteiini agregaatteja brasininsumab niin on aloittamassa vaiheen 3 tutkimuksen vaiheen 2 tulokset ei ollut ihan hirveän vakuuttavia, mutta riittäviä, että että Ros aikoo siihen panostaa lisää. Sitten on muutama muu lääkeaihio jotka on siellä vaiheessa. 2 Tehotutkimuksissa vähän huonoja uutisia kahdesta lääkeaihiosta kesältä. Vaiheen 2 tutkimuksissa siellä on yllättävän vähän pelureita ja tästä markkinasta voisi ajatella, että tämä ei ole suinkaan sellainen, että yksi vie kaiken, vaan vaan toivottavasti 15 vuoden kuluttua markkinoilla on useampi tällainen tauti ja muokkaava hoito. Koska potilaat on kovin erilaisia, tauti etenee kovin eri tavalla ja markkinat ovat todella isot. Eli kyllä mä uskon, että siellä on tilaa ehkä puolentusinalle tämmöiselle eri eri mekanismilla toimivalle hoitomuodolle, joka sitten jossain vaiheessa. Varmaan näitä voidaan myös yhdistellä optimaalisen tehonsaattamiseksi. Mä en itse itse ajattele edes, että meillä on sellainen kilpailutilanne, vaan se olisi myös Herantiksen kannalta edullista, että muut projektit menisi eteenpäin ihan viranomaisprosessien ja ja tämän myynnin valmistelun kannalta.

Niin onko tämä teille jopa? Onko nämä jopa huonoja uutisia, että näitä kehityshankkeita on jouduttu lopettamaan? Vaikeuttaako se teidän neuvotteluja partnereiden kanssa, jos he katsovat, että että ei ole muillakaan onnistunut?

No ei ole tähän mennessä ainakaan huomattu, että se olisi millään tavalla vaikeuttanut, että yleisesti alalla tietenkin on pettymys siihen, että nämä ei ole mennyt eteenpäin. Toisaalta. No joo, en ehkä kommentoi näitä yksittäisiä projekteja, mutta voisin todeta, että kyllä isoilla lääkeyhtiöllä on On iso halu tehdä tehdä tälle asialle jotain, etkä ollaan neuvottelemassa moneenkin tämmöisen ison ison lääkeyhtiön kanssa ja he ovat hyvin aktiivisia Parkinsonin taudin ja muiden näiden hermorappeumasairauksien lääkekehityksessä.

Otetaan tähän loppuun vielä Tämä on tietysti sijoitus. Jo täällä puhutaan rahasta. Mutta tosiaan teidän tavoitteena on pysäyttää Parkinsonin taudin eteneminen ja se olisi taloudellisesti varmasti merkittävä menestystarina. Jos tässä onnistuttaisiin, se olisi myös inhimillisesti hyvin merkittävä mullistus. Millaista yhteistyötä te teette Parkinson potilasjärjestöjen ja potilaiden kanssa? Miten he suhtautuu teidän lääkekehitystyöhön? Tiedän, että he ovat olleet mukana tietysti rahoittajiin ja teidän tutkimusvaiheessa, mutta millaisia odotuksia siellä on?

Joo, tosiaan ollaan tehty pitkää yhteistyötä Suomessa ja Euroopassa Parkinsons Europen kanssa ja Englannissa ja Yhdysvalloissa ja ja. Kyllähän mä saan esim. Potilailta viestejä viikoittain, monesti päivittäinkin, varsinkin jos meiltä tulee jotain uutisia. Kyllähän se potilaiden halu sille, että että olisi tämmöinen taudin kulkuun vaikuttava hoito on valtava ja sen tuntee siinä jokapäiväisessä työssä. Kyllä. Mikä mikä valtaisa merkitys sille potilaalle on? Olisi sellainen tieto, että että on mahdollista, että että että tämä tauti pystyttäisiin pysäyttämään johonkin semmoiseen vaiheeseen, jolloin se elämänlaatu on vielä hyvä ja toimintakyky on hyvä. Että se tieto siitä, että se päivä tulee, jolloin se oma toimintakyky rupeaa heikkenemään, niin se on kyllä aika musertava, vaikka se olisikin vuosien päästä vasta tulossa. Ja olisihan se näin ihan henkilökohtaisesti niin hienoa olla vaikuttamassa, että pysyttäisiin tuhansien tai miljoonien ihmisten elämää parantamaan. Niin olisihan se mahtavaa.

Kiitos Antti Vuolanto.